사노피 젠자임(Sanofi Genzyme, 이하 “사노피 젠자임”)은 제 1형 고셔병 경구형 치료제 세레델가(성분명: 엘리글루스타트)에 대한 주요 장기 임상 연구 2건과 시판 후 안전성조사 1건 등이 올해 초 미국서 열린 제 13차 WORLD 심포지엄에서 발표됐다고 밝혔다.

첫 번째 주요 장기 임상연구로는, 기존의 효소대체요법(세레자임) 대비 세레델가의 비열등성을 입증한 ENCORE 임상 데이터 중 ‘삶의 질(QoL)’을 분석한 것1이다. 장기간 효소대체요법(ERT) 치료를 받다가 세레델가로 교체한 모든 환자들의 개선된 삶의 질이 SF-36(36 Item Short Form Survey), FSS(Fatigue Severity Scale), BPI(Brief Pain Inventory), DS3(Gaucher Disease Severity Scoring System) 등 모든 평가 지표에서 최대 4년간 유지되는 것이 확인됐다. 연구에 참여한 환자의 98%가 정맥 주사 치료제인 효소대체요법 보다 경구형 치료제를 선호하는 것으로 나타났으며, 선호의 이유로 ‘편의성’을 꼽았다.