노바티스의 신세포암치료제 아피니토(성분명: 에베로리무스)가 호르몬수용체 양성 진행성 유방암 치료에 유의한 효과를 보이는 것이 임상연구결과 확인됐다.

제3상 임상연구인 BOLERO-2 (Breast cancer trials of OraL EveROlimus) 18개월 분석결과 아피니토를 아로마타제 억제제인 엑스메스탄과 병용 투여했을 때 폐경기의 호르몬수용체 양성 진행성 유방암 여성에서 종양성장이 없는 무진행 생존기간(PFS)이 2배 이상 늘어난 것으로 나타났다.

최신 업데이트 연구 결과에 따르면, 현지 조사 평가에서 에베로리무스-엑스메스탄 병용요법의 무진행생존기간 중앙값은 7.8개월로, 호르몬 단독요법의 3.2개월보다 높았으며 (hazard ratio =0.45 [95% 신뢰구간 (CI): 0.36 to 0.54]; p<0.0001), 엑스메스탄 단독요법에 비해 암 진행 위험이 55%나 크게 감소했다.

또한, 사망률은 엑스메스탄 단독 복용군 환자에서 32.2%, 에베로리무스-엑스메스탄 병용 복용군 환자들에서 25.4% 로 나타났다. 전체 생존율 데이터는 아직 완성되지 않았다.

에베로리무스 복용군에서 가장 흔히 나타난 이상반응 (발병률 ≥ 30%)은 구내염, 발진, 피로, 오심, 설사, 식욕감퇴 등이며 가장 흔히 나타난 3/4단계의 이상반응 (발병률 2% 이상)은 구내염, 고혈당증, 비감염성 폐렴, 피로, 설사 등이다. 

이러한 연구결과는 최근 시카고에서 열린 제48회 미국임상종양학회(ASCO: American Society of Clinical Oncology)에 발표되었다. 올해 ASCO 에서는 160 여개의 논문을 통해 아피니토 뿐만 아니라 만성골수성백혈병치료제 타시그나의 제3상임상연구 ENESTnd 36 개월 데이터와 비소세포폐암, 다발골수종, NRAS-변이 흑색종, 기타 고형 종양을 비롯한 여러 암종에 걸친 노바티스 항암제 초기 파이프라인의 유망한 초기 임상연구자료가 소개된 바 있다. 

1일1회 복용하는 아피니토(성분명: 에베로리무스)는 암세포에서 종양의 세포 분할과 혈관 성장, 암세포의 신진대사에 있어서 중앙 조절자 역할을 하는 mTOR 단백질을 지속적으로 억제하는 표적치료제이다.

아피니토는 국내에서 혈관내피성장인자(VEGF: vascular endothelial growth factor) 표적 치료(수니티닙 또는 소라페닙)에 실패한 진행성 신세포암(RCC)과 췌장 신경내분비종양(pNET) 치료제로 승인받았다.

미국과 EU를 포함한 약 80여 개 국에서도 신세포암 치료제로 승인받아 사용되고 있으며,  미국과 EU 등에서 췌장신경내분비종양(NET), 결절성 경화증(tuberous sclerosis complex) 에 추가 적응증을 허가받았다.

이번 발표된 BOLERO-2 연구결과를 바탕으로 현재 미FDA와 전세계 보건당국에 아피니토의 HR+ 진행성 유방암에 대한 승인신청서를 제출하는 방안이 고려되고 있다. 

또한 유방암 뿐 아니라, 간세포암(hepatocellular carcinoma), 비호지킨림프종(non-Hodgkin lymphoma) 과 같은 다양한 암종 치료에 대해서도 연구되고 있다.