식품의약품안전처(처장 이의경)는 ‘펙시다티닙 염산염’ 등 2종을 희귀의약품으로 신규 지정하고, 희귀의약품으로 지정된 ‘닌테다닙’ 등 2종에 대해서는 대상 질환을 추가하여 4월 1일 공고하였다.
식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 우선 허가하고 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정할 수 있도록 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.
≪ 희귀의약품 지정 공고 (20.4.1.) ≫
신규 | 펙시다티닙 염산염 (경구제) | 증상을 동반하고 수술로는 개선이 어려운 중증 이환상태이거나 기능적 제한이 있는 건활막거대세포종*을 가지고 있는 성인 환자의 치료 |
에포프로스테놀 (주사제) | WHO 기능분류 Ⅲ-Ⅳ단계에 해당하는 폐동맥고혈압 환자의 운동능력 개선 | |
변경 | 닌테다닙 (경구제) | 진행성 표현형을 나타내는 만성 섬유성 간질성폐질환 치료 |
니라파립 (경구제) | 1차 백금기반요법에 반응(부분 또는 완전반응)한 난소암(난관암 또는 일차 복막암 포함) 성인환자의 단독 유지요법 |
* 건활막거대세포종(Tenosynovial Giant Cell Tumor, TGCT) : 활막, 윤활낭, 건조 등에 발생하는 종양
식약처는 이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것으로 기대하며, 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나갈 계획이다.
○ 신규 지정(2종)
연번 | 성분(일반명) | 대상질환 |
270 | 펙시다티닙 염산염(경구제) | 증상을 동반하고 수술로는 개선이 어려운, 중증 이환 상태이거나 기능적 제한이 있는 건활막거대세포종(Tenosynovial Giant Cell Tumor, TGCT)을 가지고 있는 성인 환자의 치료 |
271 | 에포프로스테놀(주사제) | WHO 기능분류 III-IV 단계에 해당하는 폐동맥고혈압 환자의 운동능력 개선 |
○ 변경 지정(2종)
연번 | 성분(일반명) | 대상질환 |
211 | 닌테다닙(경구제) | 1. 특발성폐섬유증의 치료 2. 전신경화증 연관 간질성폐질환의 치료 3. 진행성 표현형을 나타내는 만성 섬유성 간질성폐질환의 치료 |
연번 | 성분(일반명) | 대상질환 |
233 | 니라파립(Niraparib)(경구제) | 1. 백금기반요법에 반응한 백금 민감성 재발성 난소암(난관암 또는 일차 복막암 포함) 성인 환자의 단독 유지요법 2. 이전에 3차 이상의 항암화학요법을 받은적이 있는 1) BRCA 변이 (백금 민감성 여부에 무관) 또는 2) 백금민감성 HRD 양성인 재발성 난소암(난관암 또는 일차복막암 포함) 성인 환자의 단독 치료 요법 3. 1차 백금기반요법에 반응(부분 또는 완전반응)한 난소암(난관암 또는 일차 복막암 포함) 성인 환자의 단독 유지요법 |
