한국릴리(유)(대표: 알베르토 리바)는 국내 최초 CGRP 표적 편두통 예방 치료제 앰겔러티(성분명: 갈카네주맙)가 2020년 5월 18일 식품의약품안전처로부터 간헐적 군발 두통 성인 환자에서 군발 기간 동안 군발 두통 발작의 감소에 대한 신규 희귀의약품으로 앰겔러티 100mg/mL 프리필드시린지주를 품목허가 승인받았다고 밝혔다.
앰겔러티는 편두통을 유발하는 주요 원인으로 알려진 칼시토닌 유전자 관련 펩타이드(CGRP; Calcitonin gene-related peptide) 분자에 결합해 수용체와의 결합을 차단하는 인간화 단일클론 항체 약물이다., 2019년 9월, 성인의 편두통 예방 치료제로 국내 허가됐으며, 이번 신규 희귀의약품 품목허가를 통해 국내 최초이자 유일하게 간헐적 군발 두통에서 사용할 수 있도록 허가된 CGRP 표적 치료제가 됐다.
군발 두통은 한쪽 눈 주변이나 측두부의 극심한 통증과 함께 눈물, 코막힘, 결막충혈 등 자율신경계 이상 증상이 동반되는 두통이다. 주로 20~40대 남성에서 발생하며 통증이 시작되면 15~180분간 지속되고 이러한 통증이 하루 8번까지 발생한다.5, 이 중 7일에서 1년까지 군발 두통을 경험하지만 3개월 이상 통증이 없는 시기를 경험하는 환자를 간헐적 군발 두통으로 분류한다.
이번 품목 허가는 군발 두통 발작을 1주 평균 17.5회 겪는 간헐적 군발 두통 성인 환자 106명을 대상으로 진행한 임상 연구를 근거로 이루어졌다. 임상 연구 결과, 앰겔러티 투여군은 1차 유효성 평가변수인 ‘베이스라인 대비 1주부터 3주까지 주간 군발 두통 발작 빈도의 평균 변화’를 평균 8.7회 감소시켜, 위약군 대비 유의미한 발작 빈도 감소 효과를 확인했다.1 (앰겔러티 군 평균 8.7회 감소 vs 위약군 평균 5.2회 감소, 95% CI, 0.2 to 6.7; P-값 0.036)
한림대 동탄성심병원 조수진 교수(대한두통학회회장)는 “군발두통은 극심한 통증과 함께 자율신경계 이상증상이 반복적으로 발생하기 때문에 자살두통이라고 불릴 정도로 심각한 질환이지만, 치료 옵션이 제한적이어서 환자들의 삶의 질이 매우 저하됐다.