한국환자단체연합회가 정부가 추진 중인 ‘희귀질환 치료제 신속등재-사후평가 시범사업’에 대해 환영의 뜻을 밝히면서도 사후평가 과정에서 환자의 치료 연속성을 보장할 수 있는 제도적 장치 마련이 필요하다고 강조했다.
한국환자단체연합회는 8일 성명을 통해 “이번 시범사업은 희귀질환 환자의 치료 접근성을 높이기 위한 중요한 정책적 시도라는 점에서 긍정적으로 평가한다”며 “단순한 등재기간 단축 정책을 넘어 환자들의 치료 기회를 실질적으로 앞당기는 제도로 자리 잡아야 한다”고 밝혔다.
앞서 보건복지부는 지난 5월 27일 공청회를 열고 식품의약품안전처 허가 후 100일 이내 건강보험 등재를 목표로 하는 ‘희귀질환 치료제 신속등재-사후평가 시범사업’ 추진 방향을 공개했다.
환자단체연합회에 따르면 현재 국내 희귀질환 치료제의 건강보험 등재기간은 평균 2년 11개월에 달한다. 일부 치료제는 건강보험 적용까지 3년 이상 소요된 사례도 있는 것으로 분석됐다.
연합회는 “희귀질환 환자들에게 건강보험 등재를 기다리는 시간은 곧 병이 진행되는 시간”이라며 “치료 시기를 놓치면 되돌릴 수 없는 결과로 이어질 수 있는 만큼 신속한 치료제 접근이 무엇보다 중요하다”고 지적했다.
이번 시범사업은 해외에서 일정 수준 이상 급여되고 있는 희귀질환 치료제 가운데 대체약제 유무와 질환 중증도, 재정영향 등을 종합적으로 검토해 신속등재 필요성이 높은 약제를 대상으로 추진된다.
또한 기존의 순차적 급여 절차를 개선해 식약처 허가심사와 건강보험 급여평가, 약가협상을 병행함으로써 허가 후 100일 이내 건강보험 등재를 목표로 하고 있다.
환자단체연합회는 신속등재 자체보다 사후평가 과정에서의 환자 보호가 더욱 중요하다고 강조했다.
연합회는 “사후평가 결과에 따라 약가나 급여기준이 조정되더라도 이미 치료를 시작해 효과를 보고 있는 환자의 치료 연속성은 반드시 보장돼야 한다”며 “영국, 프랑스, 독일, 캐나다 등 주요 국가들도 실제임상근거(RWE)를 활용한 사후평가 체계를 운영하면서 기존 치료 환자를 보호하는 장치를 함께 마련하고 있다”고 설명했다.
이어 “우리나라도 환자의 삶과 치료 연속성을 보호할 수 있는 안전장치를 함께 구축해야 한다”고 덧붙였다.
제약사의 적극적인 참여 필요성도 언급했다.
연합회는 “신속등재 제도가 성공하려면 정부의 제도 개선 노력뿐 아니라 제약사의 책임 있는 협력이 필수적”이라며 “제약사는 신속하고 성실하게 절차에 참여하고 사후평가에 필요한 자료 제출과 근거 축적에도 적극 협력해야 한다”고 밝혔다.
아울러 정부가 약가제도 개선방안으로 제시한 항암제 등 중증질환 혁신신약의 ‘신속등재-후평가·조정 체계’ 역시 조속히 구체화해야 한다고 주장했다.
연합회는 “암을 비롯한 중증질환 환자들에게 치료 시기는 생존과 직결되는 문제”라며 “혁신신약 접근성을 높일 수 있는 제도적 방안도 적극 마련돼야 한다”고 강조했다.
한국환자단체연합회는 “건강보험 등재기간을 100일로 단축하겠다는 목표는 의미 있는 출발”이라며 “환자 보호장치 마련과 안정적인 사후평가 체계가 함께 구축될 때 비로소 환자들이 체감할 수 있는 제도가 될 것”이라고 밝혔다. 이어 “이번 시범사업의 성공 여부는 희귀질환 환자들의 치료 기회를 얼마나 실질적으로 앞당기느냐에 달려 있다”고 말했다.
한편 한국환자단체연합회는 한국백혈병혈액암환우회, 한국GIST환우회, 한국신장암환우회, 암시민연대, 한국선천성심장병환우회, 한국건선협회, 한국1형당뇨병환우회, 한국신경내분비종양환우회, 한국PROS환자단체, 한국파킨슨희망연대 등 10개 환자단체로 구성돼 있다.
