건강보험심사평가원(원장 홍승권, 이하 심평원)은 건강보험에 등재된 약제의 성과평가에 활용할 수 있는 실제근거(Real-World Evidence, RWE) 생성 가이드라인을 제정해 공개했다고 밝혔다.
최근 건강보험에 등재되는 일부 의약품은 임상시험 자료만으로 실제 진료현장에서의 효과와 성과를 충분히 확인하기 어려운 경우가 늘고 있다. 이에 심평원은 실제 자료(Real-World Data, RWD)를 활용해 실제근거(RWE)를 생성·분석하고 보고하는 과정에서 필요한 기준과 고려사항을 제시하기 위해 이번 가이드라인을 마련했다.
실제 자료(RWD)는 전자건강기록, 건강보험 청구자료, 질환 레지스트리, 환자 생성 건강 데이터, 건강설문조사 등 실제 진료환경에서 수집되는 환자의 건강 상태와 의료이용, 치료 경험 관련 정보를 의미한다. 실제근거(RWE)는 이러한 실제 자료를 분석해 도출한 과학적 근거를 말한다.
심평원은 가이드라인 개발 과정에서 이해관계자 의견 수렴과 실제 자료 적용 사례 검토를 통해 실행 가능성을 확인했으며, 이후 전문가 및 제약업계 의견수렴 절차를 거쳐 최종안을 확정했다.
가이드라인에는 ▲실제 자료(RWD) 및 실제근거(RWE)의 정의 ▲연구계획 수립 방법 ▲자료 품질관리 ▲분석 결과 보고 방법 등 실제근거 생성 전 과정에 대한 내용이 담겼다.
또한 해당 가이드라인은 약제성과평가 자료 제출 시 참고자료로 활용할 수 있으며, 실제 자료를 기반으로 수행하는 보건의료기술평가 연구에도 적용 가능하다.
심평원은 이번 가이드라인이 특히 임상 근거 확보가 상대적으로 어려운 희귀질환 및 중증질환 치료제 평가 과정에서 유용하게 활용될 것으로 기대하고 있다. 해외 주요 국가들도 실제근거 활용 확대에 따라 관련 가이드라인을 개발·운영하고 있다.
홍승권 심평원장은 "약제성과평가는 치료제가 실제 임상현장에서 환자의 건강성과 향상으로 이어지는지를 확인하는 중요한 과정"이라며 "이번 가이드라인이 희귀·중증질환 등 근거의 불확실성이 큰 분야에서도 약제의 실제 사용 결과를 보다 신뢰성 있게 평가하는 데 도움이 되기를 기대한다"고 말했다.
한편, 가이드라인은 심평원 누리집 내 공지사항을 통해 확인할 수 있다.
