건강보험심사평가원(원장 홍승권)이 희귀·중증질환 치료제의 보험급여 평가와 환자 치료 접근성 향상을 위한 실제근거(Real-World Evidence, RWE) 활용 방안을 본격 논의하는 자리를 마련했다.
심평원은 지난 19일 서울 서초구 aT센터 그랜드홀에서 '임상 현장의 근거, 희귀·중증질환 치료의 미래를 열다'를 주제로 심포지엄을 개최했다고 밝혔다.
이번 심포지엄은 심평원이 최근 제정·공개한 '약제성과평가를 위한 실제근거(RWE) 생성 가이드라인'을 소개하고, 희귀·중증질환 약제 레지스트리를 활용한 RWE 생성 체계와 향후 발전 방향을 논의하기 위해 마련됐다.
실제근거(RWE)는 실제 진료 현장에서 수집되는 환자의 건강 상태와 의료이용 정보, 치료 경험 등 실제자료(RWD)를 분석해 얻는 근거를 의미한다. 희귀·중증질환의 경우 임상시험 자료가 제한적인 경우가 많아 최근 전 세계적으로 실제근거를 활용한 치료제 평가와 정책 결정의 중요성이 커지고 있다.
이날 행사에는 보건의료 전문가와 제약·바이오 산업계, 환자단체 관계자 등 300여 명이 참석했다. 홍승권 심평원장의 환영사를 시작으로 정은경 보건복지부 장관, 더불어민주당 서미화 의원, 개혁신당 이주영 의원이 축사를 통해 희귀·중증질환 환자의 치료 환경 개선 필요성에 공감했다.
기조발제에 나선 심평원 희귀·중증질환성과평가실 이소영 실장은 희귀·중증질환 치료제의 고비용 구조와 근거 부족 문제를 해결하기 위한 대안으로 'RWE 기반 통합 평가체계'를 제시했다.
이 실장은 "실제근거 기반 평가체계를 통해 환자의 치료 접근성과 안전성, 건강보험 재정의 지속가능성이라는 핵심 가치가 균형을 이룰 수 있을 것"이라고 강조했다.
첫 번째 세션에서는 연세대학교 약학대학 한은아 교수가 '약제성과평가를 위한 RWE 생성 가이드라인'의 개발 배경과 주요 내용을 소개했다. 이어 심평원 강라원 약제성과평가운영부장은 실제근거 기반 보험급여 의사결정 사례를 설명하며 신뢰성 높은 RWE 확보의 중요성을 강조했다.
두 번째 세션에서는 'RWE 생성 체계와 미래: 희귀·중증질환 약제 레지스트리'를 주제로 논의가 이어졌다.
분당서울대학교병원 소아청소년과 조안나 교수는 임상 현장에서의 활용 방안을, 심평원 조도연 약제성과평가개발부 부연구위원은 정책적 측면을, 목원대학교 보건안전대학 권혜영 교수는 학술적 관점에서 국가 단위 희귀·중증질환 레지스트리 구축의 필요성을 제시했다.
이어진 종합토론에서는 서울아산병원 임상의학연구소 반준우 소장이 좌장을 맡아 학계와 환우회, 정부, 산업계 전문가들과 함께 실제근거를 활용한 희귀·중증질환 관리 체계 구축과 환자 치료 접근성 향상 방안을 심도 있게 논의했다.
홍승권 심평원장은 "임상 현장에서 축적된 데이터는 치료 효과와 안전성을 보다 충실히 확인할 수 있는 중요한 근거가 되며, 환자 치료를 뒷받침하는 기반이 될 것"이라며 "이번 심포지엄이 희귀·중증질환 환자들에게 희망을 더하고 지속 가능한 건강보험 체계를 구축하는 계기가 되기를 기대한다"고 말했다.
