식품의약품안전처는 골수섬유증 치료 희귀의약품인 ‘본조캡슐(성분명 파크리티닙시트르산염)’을 13일 허가했다고 밝혔다.
골수섬유증은 골수증식종양의 하나로, 혈액세포를 생성하는 골수조직에 섬유화가 진행돼 정상적인 조혈 기능을 수행하지 못하게 되는 질환이다.
본조캡슐은 일차성 골수섬유증 또는 진성적혈구증가증·본태성혈소판증가증 이후 발생한 이차성 골수섬유증 성인 환자의 치료에 사용된다.
특히 혈소판 수가 50×10⁹/L 미만인 중간위험군 또는 고위험군 환자 가운데 기존 치료제를 사용하기 어려운 중증 환자를 대상으로 한다. 이에 따라 치료 선택지가 제한적이었던 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.
식약처는 본조캡슐을 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제32호 제품으로 지정해 신속심사를 진행했다.
GIFT는 생명을 위협하는 질환이나 중대한 질환의 치료제 가운데 기존 치료제보다 임상적으로 의미 있는 개선 가능성이 있는 혁신제품을 지정해 신속한 제품화를 지원하는 제도다.
