희귀·중증질환 치료제의 신속한 제품화를 지원하는 글로벌 혁신제품 신속심사지원체계(GIFT) 지정 단계에서 환자가 실제 치료 과정에서 경험하는 증상과 기능 상태, 삶의 질 등의 자료가 체계적으로 활용된다.
식품의약품안전처(처장 오유경) 소속 식품의약품안전평가원(원장 강석연)은 GIFT 지정 심사에 환자의 경험과 관점을 반영하기 위해 ‘의료제품의 우선심사 지정신청 시 고려사항(민원인안내서)’을 8월 28일 개정했다고 밝혔다.
GIFT(Global Innovative product on Fast Track)는 생명을 위협하는 중대한 질환이나 희귀질환 치료제 가운데 혁신성이 뛰어난 글로벌 혁신 의료제품을 신속하게 심사해 제품화를 지원하는 제도다.
이번 개정은 임상시험 결과만으로 충분히 파악하기 어려운 희귀·중증질환 환자의 실제 경험을 GIFT 지정 단계부터 활용할 수 있도록 하는 데 초점을 맞췄다.
◇ GIFT 신청서에 ‘환자경험자료’ 체크리스트 신설
개정된 안내서는 GIFT 지정 신청서에 환자경험자료(Patient Experience Data, PED) 체크리스트를 신설했다.
이에 따라 업체는 GIFT 지정을 신청할 때 보유하고 있는 환자경험자료의 유형과 제출 여부 등을 체크리스트에 표시하고 관련 자료를 함께 제출할 수 있다.
환자경험자료는 질환이나 치료 과정에서 환자가 경험하는 증상과 기능 상태, 삶의 질, 치료 경험 등 환자의 경험과 관점을 파악하기 위해 수집된 자료를 말한다.
구체적으로 ▲환자보고결과(PRO) 등 임상결과 평가자료 ▲환자선호도 연구 ▲환자·보호자 인터뷰 등 질적 연구 ▲환자참여활동을 통해 수집된 자료 등이 포함된다.
특히 희귀·중증질환의 경우 환자 수가 적고 질환 특성과 치료 부담이 복잡해 임상시험에서 나타난 객관적 지표만으로 환자가 실제로 겪는 질병 부담이나 치료 과정의 어려움을 충분히 파악하기 어려울 수 있다는 점에서 환자경험자료의 활용 의미가 크다.
이번 안내서에는 GIFT 지정 대상이 되는 ‘심각한 중증질환’에 대한 상세한 설명도 추가해 업체가 지정 요건을 보다 명확하게 이해할 수 있도록 했다.
◇ 임상시험 지표 넘어 ‘환자가 체감하는 치료 가치’도 참고
그동안 식약처는 GIFT 지정 심사 과정에서 질환의 중대성과 대체 가능한 의약품의 유무, 기존 치료제와 비교한 안전성·유효성 개선 여부 등을 중심으로 지정 요건을 검토해 왔다.
이번 개정에 따라 업체가 환자경험자료를 추가로 제출하면 식약처는 이를 희귀·중증질환의 중대성과 신청 품목의 유익성·위해성을 평가하는 참고자료로 활용할 수 있게 됐다.
즉 임상시험을 통해 확인된 치료 효과와 안전성뿐 아니라 질환으로 인해 환자가 일상생활에서 겪는 불편, 치료 과정에서의 부담, 기능 상태와 삶의 질 등 환자 관점의 정보까지 신속심사 지정 과정에서 함께 살펴볼 수 있는 기반이 마련된 셈이다.
식약처는 이번 개정이 제약·바이오 업체의 GIFT 제도에 대한 이해도를 높이고 지정 심사의 예측성을 확보하는 데 도움이 될 것으로 기대하고 있다.
아울러 의약품의 실제 사용 주체인 환자의 경험과 관점을 GIFT 지정 심사 과정에 체계적으로 반영함으로써 희귀·중증질환 환자와 가족이 실제로 체감할 수 있는 치료제가 보다 신속하게 허가될 수 있도록 지원한다는 방침이다.
