RNA 치료제 개발 경쟁이 유전자 발현을 조절할 수 있다는 기술적 가능성을 확인하는 단계를 넘어 원하는 장기와 조직에 약물을 정확하게 전달하고 안정적으로 대량 생산하는 ‘산업화 경쟁’으로 빠르게 이동하고 있다.
에스티팜(대표이사 사장 성무제)은 지난 8일 서울 서초구 양재 엘타워에서 개최한 RNA 혁신 국제 심포지엄 ‘RISC 2026(RNA Innovation Symposium Corea/Korea 2026)’에 국내외 산·학·연 관계자 300여 명이 참석했다고 14일 밝혔다.
RISC는 RNA 치료제 분야의 최신 연구 성과와 산업 동향을 공유하고 글로벌 산·학·연 협력을 확대하기 위해 에스티팜이 주관하는 국제 심포지엄이다. 2024년 첫 행사에 이어 올해 두 번째로 개최됐다.
특히 올해 행사에는 RNA 간섭(RNA interference, RNAi) 연구로 2006년 노벨 생리의학상을 받은 크레이그 멜로(Craig Mello) 미국 UMass Chan Medical School 교수가 기조연설자로 나섰다.
멜로 교수는 RNAi를 특정 유전자의 발현을 억제하는 하나의 기술에 국한하지 않고 세포가 유전정보를 인식하고 감시·조절하는 핵심 생물학적 시스템이라는 관점에서 설명했다. 소형 RNA와 단백질이 매개하는 RNA 기반 정보 네트워크가 유전체 안정성과 생명현상 전반에 중요한 역할을 한다는 점도 강조했다.
이번 심포지엄에서는 짧은 간섭 RNA(siRNA), 마이크로RNA(microRNA), 메신저RNA(mRNA) 등 주요 RNA 치료제 모달리티의 연구개발 현황과 함께 차세대 전달기술이 주요 의제로 다뤄졌다.
RNA 치료제는 원하는 유전자를 직접 겨냥할 수 있다는 장점에도 불구하고 치료 물질을 목표 장기와 조직에 효율적으로 전달하는 기술이 개발의 주요 과제로 꼽힌다. 이에 항체-올리고뉴클레오타이드 접합체(AOC)와 펩타이드 기반 표적 전달기술(POC) 등 RNA 치료제의 적용 영역을 간 이외의 다양한 조직으로 확대하기 위한 기술들이 집중적으로 논의됐다.
RNA 치료제의 항암 분야 적용 가능성과 인공지능(AI)을 활용한 RNA 연구 및 신약개발의 미래도 주요 주제로 다뤄졌다.
특히 참석자들은 RNA 치료제 산업의 경쟁력이 후보물질을 발굴하는 연구단계만으로 결정되지 않는다는 데 주목했다. 표적 조직으로의 정밀한 전달과 임상적 유효성 확보는 물론 CMC(화학·제조·품질관리), 품질관리, 대규모 생산능력과 안정적인 공급망까지 확보해야 실제 의약품 산업화로 연결할 수 있다는 것이다.
이는 RNA 치료제 시장의 경쟁축이 기초 연구와 플랫폼 기술에서 임상개발 및 상업생산 능력까지 빠르게 확장되고 있음을 보여준다.
에스티팜 관계자는 “RISC 2026은 RNAi 발견과 치료제 개발을 이끌어 온 세계적인 과학자와 산업계 리더들이 한자리에 모여 RNA 치료제의 현재와 미래를 논의했다는 점에서 의미가 크다”며 “기초과학의 혁신이 신약개발과 산업화로 연결될 수 있도록 글로벌 연구자 및 기업들과 협력을 확대해 나가겠다”고 말했다.
에스티팜은 기존 올리고뉴클레오타이드 CDMO(위탁개발생산) 사업을 기반으로 RNA 관련 기술 영역을 확대한다는 전략이다. 회사는 mRNA와 지질나노입자(LNP), 가이드 RNA(gRNA), AOC, POC 등 RNA 전반으로 기술 역량을 확장하고 있다고 설명했다.
회사 관계자는 “올리고뉴클레오타이드 분야에서 축적한 글로벌 CDMO 경쟁력을 바탕으로 RNA 전반으로 기술 역량을 확장하고 대한민국이 글로벌 RNA 치료제 산업의 핵심 허브로 성장하는 데 기여하겠다”고 밝혔다.
