씨에스엘베링(CSL Behring)은 자사의 새로운 장기 지속형 재조합 단일 사슬형 혈액응고 제8인자 제제 앱스틸라(AFSTYLA®, 성분명 로녹토코그알파)가 식품의약품안전처로부터 소아 및 성인 A형 혈우병 치료제로 승인을 받았다고 밝혔다. 

앱스틸라는 주 2~3회 투여로 장기간 지속되는 출혈 관리 효과를 위해 특수 개발된 최초이자 유일한 단일 사슬형 A형 혈우병 치료제다. 임상시험 결과 앱스틸라를 예방요법으로 투여 받은 환자들의 연간자연출혈빈도(AsBR, Annualized Spontaneous Bleeding Rate) 수치는 평균 0.00을 기록했다. 앱스틸라는 체내에서 활성화될 경우 혈액응고 제8인자와 동일하게 활성화된다.

앱스틸라의 적응증은 A형 혈우병(혈액응고 제8인자의 선천성 결핍) 성인 및 소아 환자에서의 ▲출혈 억제 및 예방, ▲출혈 예방 또는 빈도 감소를 위한 일상적인 예방요법, ▲ 수술 전후 예방(외과적 예방)으로, 본 빌레브란트 환자의 치료에는 사용되지 않는다.

앱스틸라는 미국 식품의약국(FDA), 유럽연합(EU) 집행위원회로부터 A형 혈우병 환자 치료제로 허가되어 미국, 독일, 이탈리아, 일본 등 주요 시장에서 광범위하게 사용되고 있다. 앱스틸라에 대한 승인은 AFFINITY 연구 결과를 바탕으로, 소아, 청소년, 성인 A 형 혈우병 환자에서의 앱스틸라의 안전성과 효과를 평가하기 위한 2건의 중추적 연구와 기존 연구를 연장한 1건의 오픈라벨 다기관 연구를 포함했다.

혈우병 A는 X 염색체 변이로 인해 혈액 내 응고인자 중 제8인자가 부족하여 발현하는 출혈성 질환이다. 심한 경우 외상 없이도 출혈이 발생할 수 있고, 관절(혈관절증) 뿐 아니라 생명을 위협할 수 있는 부위(중추신경계)의 출혈이 발생할 수 있다. 국내에는 약 2,400여명의 혈우병 환자가 등록되어 있으며, 이 중 1,721명(약 70%)이 혈우병 A에 해당되는 것으로 알려져 있다. 혈우병A의 근본적인 치료법은 없으나 혈액응고 제8인자 유전자재조합 치료제를 주기적으로 투여하는 일상적 예방요법을 통해 출혈빈도를 감소시켜 치명적인 출혈사고를 예방하는 것이 최선인 것으로 알려져 있다