지엔티파마(대표이사 곽병주)는 심정지 치료제 ‘잔티넬주(성분명: 넬로넴다즈칼륨)’를 식품의약품안전처에 희귀의약품으로 품목허가 신청했다고 7일 밝혔다.

심폐소생 후 저체온 치료를 받는 심정지 환자 105명을 대상으로 진행한 임상 2상에서 잔티넬주의 주성분인 넬로넴다즈칼륨의 안전성과 약효가 확인됨에 따라 품목허가, 희귀의약품 지정, 수입허가, 신속심사 등을 동시에 신청 완료한 것이다.

심정지 환자는 심폐소생 후 저체온 치료를 받더라도 5일 이내에 전반적인 뇌백질 손상이 발생하며, 대부분은 중증 장애를 겪거나 사망에 이르게 된다.

임상시험 결과 심폐소생 후 4시간 이내에 넬로넴다즈칼륨을 투여받은 환자는 위약 투여군에 비해 뇌백질 손상이 유의적으로 감소한 것으로 나타났다. 특히 좌뇌와 우뇌를 연결하는 뇌량(corpus callosum), 학습과 기억 정보를 전달하는 뇌궁(fornix) 등 주요 신경섬유(신경회로) 손상이 넬로넴다즈칼륨을 투여받은 환자에게서 유의적으로 줄어들었다.

넬로넴다즈칼륨을 투여받은 환자는 위약 투여군에 비해 90일 후 장애와 사망이 용량 의존적으로 확연히 감소한 것으로 확인됐다. 특히 중증·코마 상태에서 저체온 치료를 받으며 예정된 약물 투약을 완료한 분석 대상군 중 약물 투약 후 90일 후에 독립활동이 가능할 정도로 회복된 대상자는 위약 투여군에 비해 저용량 투여군에서 36.6%(p=0.276), 고용량 투여군에서 54.8%(p=0.102) 증가했다. 코마 또는 사망 상태에 빠진 대상자는 위약 투여군에 비해 저용량 투여군에서 31.3%(p=0.174), 고용량 투여군에서 37.6%(p=0.102) 감소했다.

지엔티파마가 과학기술정보통신부, 경기도 등의 지원을 받아 개발한 넬로넴다즈칼륨은 뇌졸중 후 뇌 손상과 장애의 주원인으로 밝혀진 급성 글루타메이트 신경독성과 지연성 활성산소 독성을 동시에 차단하는 최초의 이중표적 뇌세포 보호 약물이다.

넬로넴다즈칼륨은 2019년 식약처로부터 심정지 후 뇌 손상을 막는 개발단계 희귀의약품으로 지정받았으며, 2020년에는 희귀질환 신약 개발 과제로 선정돼 보건복지부의 지원을 받았다.

식약처는 희귀의약품에 대해 임상적 효과와 안전성을 합리적으로 예측할 수 있는 임상시험 자료 등을 근거로 일정 기간 내에 임상 3상 자료를 제출하는 조건으로 신속하게 심사해 허가를 내주고 있다.