식품의약품안전처(처장 오유경)는 27일 임상시험에 참여하는 대상자가 해당 임상시험에 대하여 충분히 이해하고 자발적으로 참여를 결정할 수 있도록 지원하고, 피해 발생 시 의뢰자(제약업계 등)와 임상시험실시기관(병원)의 책임범위와 절차를 명확히 안내하도록 「임상시험 대상자 동의·설명서 및 피해보상 가이드라인」을 개정하고 상세 해설서를 마련했다고 밝혔다. 이번 가이드라인과 해설서는 환자단체, 제약업계, 병원 등 각 분야를 대표하는 전문가로 구성된 협의체를 통해 충분한 논의를 거쳐, 임상시험 동의 과정부터 피해보상 절차까지 임상시험 대상자 안전과 권리 보호를 강화하기 위한 목적으로 마련되었다. 가이드라인에는 임상시험 대상자가 임상시험의 모든 내용을 충분히 이해하고 참여를 결정할 수 있도록 동의 과정에서 정보 제공 및 안내가 필요한 사항*을 구체적으로 담았다.

식품의약품안전처(처장 오유경)는 성인 급성 간성 포르피린증(Acute Hepatic Porphyria, AHP) 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 ‘기브라리주(성분명: 기보시란나트륨)’를 2월 26일 허가했다고 밝혔다. 급성 간성 포르피린증은 간에서 체내 산소 운반에 필수적인 물질인 헴(Heme) 합성 과정에 필요한 효소가 결핍돼 발생하는 유전성 희귀질환이다. 이로 인해 아미노레불린산(ALA), 포르포빌리노겐(PBG) 등 신경독성을 지닌 중간대사산물이 체내에 축적되며, 심한 복통과 말초신경 손상, 근력 저하, 경련 등 다양한 증상을 유발한다. 증상이 급성으로 반복 발현되는 특성상 환자 삶의 질에 큰 영향을 미친다. 이번에 허가된 기브라리주는 간에서 아미노레불린산 합성효소 1(ALAS1)에 대한 메신저 리보핵산(mRNA)을 분해함으로써, 신경독성 중간체인 아미노레불린산과 포르포빌리노겐의 생성을 억제하는 기전의 치료제다.ALAS1은 간에서 헴 합성 과정의 첫 단계를 담당하는 효소로, 과도하게 활성화될 경우 독성 중간체 생성이 증가하게 된다. 기브라리주는 해당 효소의 발현을 조절해 질환의 근본적 원인에 접근하는 RNA 간섭(RNAi) 기반 치료제라는 점에서 의미가

식품의약품안전처(처장 오유경)는 임상시험용의약품(이하 ‘임상약’)을 치료목적으로 사용하는 경우 임상약 제공자가 임상약 제조에 직접 소요되는 비용(원가)을 환자에게 청구할 때 활용할 수 있도록 ｢임상시험용의약품 치료목적사용 비용청구 관련 원가 세부항목 가이드라인｣(민원인 안내서)를 2월 26일 제정했다. 치료목적으로 사용하는 임상약은 대부분 무상제공되며, 바이오의약품 등 제조에 고비용이 소요되는 경우 임상약 제공자가 임상약 원가*에 해당하는 비용을 환자에게 청구할 수 있으나, 원가 세부항목에 대한 구체적인 기준이 없어 환자와 임상약 제공자 등이 원가를 확인하는데 어려움이 있었다. 이번 가이드라인은 임상약 제공자가 환자에게 청구할 수 있는 임상약 비용을 명확히 산정하는데 활용할 수 있도록 ▲비용청구 가능한 원가 세부항목* ▲원가산정 기준 등을 담았다.