혁신신약기업 큐리언트(115180)는 텔라세벡(Telacebec)의 호주 부룰리궤양 임상시험에서, 1차 40명에 이어 80명 규모의 추가 환자 모집을 시작했다고 9일 밝혔다. 이번 임상은 지난해 7월부터 12월까지 진행된 1차 시험의 연장으로, 시험 방식과 국가는 기존과 동일하게 유지된다. 텔라세벡을 개발 중인 TB얼라이언스(TB Alliance)는 지난 3월 스위스 제네바에서 열린 WHO 국제회의에서 1차 임상 중간 결과를 발표했다. 발표에 따르면, 짧은 복용 기간에도 사실상 100% 완치 효과와 부작용이 거의 없는 높은 안전성이 확인돼 큰 주목을 받았다. 특정 마이코박테리아에만 선택적으로 작용하는 약물 특성에 따라, 이번 확대 임상에서도 동일한 결과가 재현될 것으로 기대된다. 한편 텔라세벡은 미국 FDA로부터 부룰리궤양 치료제로 희귀의약품(Orphan Drug) 지정을 받은 바 있다. 희귀의약품으로 지정되면 비교적 소규모의 임상자료로도 허가 신청이 가능해, 개발과 승인 절차에 있어 유리한 조건을 갖출 수 있다. 큐리언트 관계자는 “올해 초 발표된 중간 결과로 허가 가능성에 대한 기대감이 크게 높아졌다”며, “이번 확대 임상에서 효능과 안전성이 명확히 재현

㈜휴온스바이오파마가 전략적 투자를 단행한 ㈜베르니에스테틱스의 지방분해주사제 개발이 순항하고 있다. 베르니에스테틱스(대표 이경락)는 최근 비수술 지방분해주사제 ‘MRC101’의 임상 2상 대상자 모집을 조기 완료했다고 2일 밝혔다. 베르니에스테틱스는 앞서 용법·용량 탐색을 위한 임상 1상을 진행해 MRC101의 안전성 결과를 확보했다. 용량 결정 시험을 통해 지방세포의 선택적 제거 및 부작용 발생 최소화 가능성도 확인했다. 콜라겐 재생 유도 및 피하지방층 리모델링 효과 또한 관찰하며, 다중 표적 치료제로의 개발 가능성도 모색하고 있다. 금번 임상 2상은 첫 확증 임상으로, MRC101의 추가적인 안전성과 유효성 평가를 목표로 하고 있다. 베르니에스테틱스에 따르면 이번 임상 2상의 대상자 모집은 등록 개시 직후 단기간 내 조기 마감됐다. 이는 제품 효능에 대한 시장 기대치와 자발적 참여 의지를 반영한 결과라는 것이 회사측 설명이다.한편, 휴온스바이오파마는 지난해 11월 베르니에스테틱스와 전략적 투자 협약을 체결했다. 휴온스바이오파마는 MRC101의 판권 및 제조권을 확보했다. 기존 주력 제품인 보툴리눔 톡신 외에 새로운 에스테틱 제품을 확보하며 라인업을 다각화하

㈜리가켐 바이오사이언스(141080KS, 이하 ‘리가켐바이오’)는 파트너사 익수다 테라퓨틱스(IKSUDA Therapeutics, 이하 ‘익수다’)로 기술이전한 HER2-ADC ‘IKS014’에 대해 미국 식품의약품청(FDA)로부터 글로벌 임상 1상 임상시험계획(IND) 확대 승인을 받았다고 발표했다. IKS014는 ‘best-in-class’ 잠재력을 지닌 HER2-ADC로 리가켐바이오의 ADC 플랫폼 ‘ConjuALL’과 MMAF 페이로드(DAR=2)가 적용됐다. 현재 IKS014는 용량군별 안전성과 내약성을 평가하고 임상 2상 권장 용량(RP2D) 결정을 위한 오픈 라벨, 임상 1상 용량 증대(dose-escalation) 연구를 진행 중이다. 초기 임상 결과를 통해 유방암, 난소암, 담낭암, 식도암 등 다양한 고형암에서 유망한 임상 효능을 확인했으며, 특히 사전에 엔허투(Enhertu)를 투약 받았으나 재발한 환자들을 대상으로도 인상적인 효능 결과를 확인했다. 익수다에 따르면 현재 진행 중인 임상 1상의 용량 증대 연구는 마무리 단계에 있으며, 이후 용량 확장 연구에서 복수의 환자 코호트(cohort)를 대상으로 임상이 진행될 예정이다. 진행될 코호트

파로스아이바이오(388870, 대표 윤정혁)는 차세대 급성 골수성 백혈병 치료제(AML)로 개발 중인 PHI-101이 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 24일 밝혔다. PHI-101은 이번 지정을 통해 유럽 내 희귀·난치성 질환 치료제 개발 분야에서 혁신 신약의 잠재력과 가능성을 공식적으로 인정받고, 차세대 급성 골수성 백혈병 치료제로서의 위상을 확고히 했다는 점에서 주목받고 있다. 유럽의약품청은 유럽 내 유병률 10만 명당 50명 미만인 희귀질환 중 기존 치료법이 없거나 새로운 치료 옵션이 절실한 경우, 중요한 치료적 이점을 제공할 것으로 기대되는 신약 후보에 희귀의약품 지위를 부여한다. 파로스아이바이오는 PHI-101이 유럽에서 희귀의약품으로 지정됨에 따라 ▲신약 허가 심사 기간 단축 ▲임상시험 관련 자문 ▲품목 허가 신청 수수료 및 각종 개발 비용 감면 ▲신약 허가 후 10년간 시장 독점권 등 다양한 혜택을 받게 될 예정이다. 이에 따라 PHI-101은 유럽 시장에서 신속하게 개발 허가 및 상용화될 수 있는 기반을 마련하는 동시에, 글로벌 시장 진출에도 유리한 조건을 갖추게 됐다. PHI-101은 파로스아이바이오가 자체 개발한 AI