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한국아스트라제네카 혈관 외 용혈 동반한 발작성 야간 혈색소뇨증 신약 보이데야 국내 허가

한국아스트라제네카㈜ (대표이사 사장 전세환)의 경구용 D인자 저해제 보이데야™ (성분명:다니코판, 이하 보이데야)가 지난 6월 28일 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 성인 발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) 환자의 혈관 외 용혈 치료를 위한 부가 요법으로 허가를 받았다. 

발작성 야간 혈색소뇨증(이하 PNH)는 유전자 돌연변이에 의해 나타나는 희귀질환으로, 용혈 및 혈전증으로 인해 빈혈, 피로, 헤모글로빈뇨 등이 나타나며, 사망에 이를 수 있다. ,  치료는 혈관 내 용혈과 혈전증을 감소시킬 수 있는 C5 억제제인 라불리주맙 또는 에쿨리주맙을 통해 이뤄지는데, 치료 과정에서 결함이 있는 적혈구가 C3에 축적될 경우 혈관 외 용혈이 발생할 수 있다.iv 혈관 외 용혈은 빈혈 및 수혈이 요구되며, 수혈이 필요한 심각한 혈관 외 용혈은 PNH 환자 10명 중 1~2명이 경험하는 것으로 알려져 있다.  

보이데야는 최초의 경구용 D인자 억제제로 이번 식약처 허가를 통해 기존에 C5 억제제(라불리주맙 또는 에쿨리주맙)를 투여 중인 PNH 환자에서 혈관외용혈(Extravascular Hemolysis) 증상이나 징후가 있는 경우, 라불리주맙(제품명 울토미리스®) 혹은 에쿨리주맙(제품명 솔리리스®)에 부가 요법으로 사용할 수 있게 되었다. 


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행정

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심평원, ‘보건의료빅데이터‧AI 활용 창업경진대회’ 수상팀과 「KIMES 2026」 참여 건강보험심사평가원(원장 강중구, 이하 심평원)은 지난 3월 19일부터 22일까지 서울 코엑스에서 열린 「제41회 국제의료기기병원설비전시회(KIMES)」에 참여해 ‘보건의료빅데이터‧AI 활용 창업경진대회’ 수상기업들을 위한 홍보부스를 운영하고, 주요사업 홍보를 실시했다고 밝혔다. 심평원은 이번 전시회에서 별도의 부스를 마련해 2024∼2025년 창업경진대회 수상기업들의 혁신적인 서비스를 소개했으며, 이를 통해 참관객과 구매자들의 많은 호응을 이끌었다. ‘25년도 창업경진대회 우수팀 ’케어마인더‘는 병실 내 입원 환자의 음성 요청사항을 인공지능(AI)이 분석하여 간호사에게 업무를 자동 분장해주는 ’AI RAG 스마트베드‘를 선보였다. ’24년도 창업경진대회 최우수팀 ‘마고’는 녹음된 음성 답변을 통해 사용자의 감정과 우울감을 파악하고 맞춤형 건강 및 생활 권고를 제공하는 ‘음성 AI기반 모바일 정신건강 관리 플랫폼’으로 큰 관심을 끌었다. 아울러, 심평원은 그간의 창업경진대회 수상기업을 대상으로 홍보부스 제공뿐 아니라 창업 컨설팅, 투자유치 기회 제공 및 보건의료빅데이터 제공 수수료 면제 등 다양한 후속 지원을 꾸준히 이어가고 있다. 이와 더불어 심평원은 주요


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의료·병원

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한쪽 눈떨림 얼굴 전체로 확산ⵈ 놓치기 쉬운 신경질환 ‘반측성 안면경련’ 눈이 계속 떨리면 대부분 ‘피곤해서 그렇다’며 대수롭지 않게 넘기는 경우가 많다. 하지만 한쪽 눈떨림이 반복되고 점차 얼굴 한쪽으로 퍼진다면 피로에 의한 단순한 눈떨림이 아니라 신경에 이상이 생긴 ‘반측성 안면경련’일 가능성이 있다. 반측성 안면경련은 한쪽 얼굴 근육이 자신의 의지와 상관없이 반복적으로 수축하는 질환이다. 초기에는 눈 주위가 떨리는 증상으로 시작하지만, 시간이 지나면 볼, 입꼬리, 목덜미 등 한쪽 얼굴 전체로 경련이 확대될 수 있다. 순천향대 부천병원 신경외과 정문영 교수는 “반측성 안면경련은 단순 근육 문제라기보다 신경과 혈관이 서로 접촉하면서 발생하는 ‘신경혈관 압박 질환’이다. 뇌간에서 나오는 안면신경이 주변 혈관에 의해 지속적으로 자극받으면 신경이 과도하게 흥분해 얼굴 경련이 발생하는 것”이라고 설명했다. 드물게 종양이나 혈관 기형이 신경을 압박해 증상이 나타나는 경우도 있으며, 구안와사와 같은 안면신경마비 후유증으로 발생하기도 한다. 중년 이후 여성에서 호발하는 경향이 있다. 국내 환자 약 2만 명… 동양에서 더 흔해반측성 안면경련은 흔한 질환은 아니지만 생각보다 많은 환자가 겪고 있다. 국제적으로는 10만 명당 약 10명 정도 발생