칠곡경북대학교병원 세포치료센터는 지난 4월 18일 그동안 개발해 온 소뇌실조증 줄기세포 치료제 신약(CS20BR08)의 첫 번째 투여를 성공적으로 마쳤다. 칠곡경북대학교병원 뇌신경센터 고판우, 이호원 교수를 주축으로 한 임상연구팀은 그동안 코아스템(주)과 공동으로 소뇌실조증에 대한 줄기세포치료제 개발을 진행하여 왔다.

소뇌실조증은 소뇌의 퇴행성 변화로 인해 보행 이상, 언어장애, 소변조절 장애 등의 증상이 나타나는 질환으로 아직 뚜렷한 치료법이 없어 많은 환자와 가족들이 고통을 겪고 있다. 치료적 대안이 없는 소뇌실조증과 같은 퇴행성 질환에서 줄기세포치료가 효과가 높을 것이라 판단한 칠곡경북대학교병원 뇌신경센터와 경북대학교 의과대학 약리학교실(석경호 교수 연구팀), 경북대학교 생명과학부(김상룡 교수 연구팀), 코아스템(김경숙 대표)은 뜻을 모아 ‘소뇌실조증’ 치료에 대한 연구를 진행해 오고 있다.

그 첫 번째 성과로 2016년 11월에는 보건복지부가 공고한 ‘줄기세포/재생의료 실용화 분야 첨단 의료기술개발사업’의 최종 연구자로 선정되기도 하였다. 연구팀은 신약개발을 앞당기고자 임상, 기초, 상용화 연구를 전방위적으로 동시에 수행하였고 2018년 마침내 줄기세포치료제(CS20BR08)개발에 성공하였다.

하지만, 처음부터 임상연구에 적극 참여하고자 기다렸던 환자들의 상태는 점점 나빠졌고, 본격적인 임상연구까지 지체하기 어려운 환자들도 있었다. 환자들의 적극적인 요청으로 연구팀은 임상연구에 앞서 응급임상을 진행하기로 하였다. 가장 시급하다고 판단한 환자에 대해 2019년 2월 12일 식약처로부터 응급임상 사용승인을 받고 철저한 준비과정을 거쳐 2019년 4월 18일 치료제 투여를 마쳤다.

연구팀은 향후 응급임상 투여로 확보되는 데이터를 바탕으로 연구자주도임상, 임상시험을 연속적으로 계획하고 있다. 이르면 내년 상반기까지 연구자주도임상을 완료하고 진행 경과에 따라 임상2상으로 확대하여 수행할 예정이다.

뇌신경센터 이호원 교수는 “이 연구는 줄기세포치료제 상용화 경험이 있는 코아스템과 공동으로 진행하고 있어 그 성공 가능성을 기대해 볼만 하다.”고 전했다. 칠곡경북대학교병원은 2015년 12월 세포치료센터 설치를 시작으로 루게릭병의 줄기세포치료제인 ‘뉴로나타-알주’의 치료거점센터 역할을 수행해오고 있다.