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유양디앤유 美 합작투자사 레누스 테라퓨틱스,수포성 표피박리증 치료제 개발 앞당기나

수포성 표피박리증 치료 신약 ‘RGN-137’ 임상 및 허가 가속화

유양디앤유는 미국 식품의약국(이하 FDA) 수포성 표피박리증 치료제 개발 가이드라인이 제정됨에 따라, 지트리비앤티와의 미국 합작 투자사인 레누스 테라퓨틱스(Lenus Therapeutics, LLC, 이하 레누스)가 미국에서 임상 진행 중인 수포성 표피박리증 치료 신약 ‘RGN-137’의 임상 및 허가 과정에 긍정적인 영향을 미칠 것이라고 밝혔다.


새롭게 제정된 FDA의 수포성 표피박리증 치료제 개발 가이드라인은 의학적 미충족 니즈 (unmet needs)가 시급한 이 질환의 특성을 고려하여 보다 유연한 허가 기준이 적용됐다. 해당 질환에 대한 별도 가이드라인이 없었던 이전에는 만성피부질환 치료제 기준과 동일하게 일차 평가 변수로서 상처 완치 효과를 입증해야만 FDA 허가를 받을 수 있었다. 하지만 새롭게 제정된 수포성 표피박리증 치료제 개발 가이드라인에 따르면 완치뿐 아니라 명시된 최소한의 치료효과(specified minimum degree of healing)도 일차 평가 변수로 사용할 수 있다.


치료효과 기준과 함께 가려움 및 통증 개선, 수포 방지 등 다양한 항목을 평가 지표 (endpoint)로 추가하는 제안도 가능해져 평가지표 선택의 폭이 한층 넓어질 것으로 예상된다.


유양디앤유와 지트리비앤티는 개정된 가이드라인을 바탕으로 FDA와 적극적인 협의를 통해 3상 임상 디자인을 설계하고 임상에 진입함으로써 허가 속도를 높일 계획이다.


‘RGN-137’은 상처치료, 세포보호, 세포 이동촉진 등의 기능으로 수포성 표피박리증 치료에 특화된 신약으로, 현재 임상 3상을 위한 오픈 스터디 (Open Study)를 진행 중이다. 이 오픈 스터디는 임상 설계 등의 검증을 통하여, 향후 진행할 임상 3상의 성공 가능성을 높이기 위한 임상시험으로 미국 내 전문 병원 5곳에서 진행되고 있다.


수포성 표피박리증은 피부를 구성하는 단백질에 돌연변이가 발생해 작은 마찰에도 피부와 점막에 극심한 통증을 동반하는 수포가 쉽게 생기는 희귀질환으로 일부 피부과 전문의는 “인간에게 가장 고통스러운 질환”으로 표현하기도 한다. 전 세계 수포성 표피박리증 환자 수는 약 50만 명이며, 국내 환자는 250여명 내외로 추정된다. 또한 현재 증상을 완화하는 대증요법 외에 근본적인 치료법이 없는 상황이다.


유양디앤유 박일 대표는 “FDA가이드라인 제정으로 향후 계획된 ‘RGN-137’의 임상 3상을 성공적으로 완료하고 신속하게 허가를 받을 수 있는 가능성이 확대됐다”며 “유양디앤유는 수포성 표피박리증 뿐 아니라 건성 황반변성, 듀시엔형 근이영양증 등 의학적 미충족 니즈가 높은 다양한 질환 분야의 혁신적인 신약 개발을 위해 끊임없이 도전할 것”이라고 밝혔다.


한편, 유양디앤유는 최근 미국 최초 줄기세포 비영리 연구기관인 Neural Stem Cell Institute(NSCI)와 건성 황반변성 치료 신약을 공동개발하기 위한 합작법인을 설립할 예정이다. 이 밖에도 미국 존스홉킨스 의과대학과 듀시엔형 근이영양증 줄기세포 치료제를 공동 연구개발하고, 미국 네바다 주립대학교와 함께 제2형 당뇨병 및 비만 치료 신약 공동 연구개발에 참여하는 등 바이오 기업으로서 탄탄한 포트폴리오를 구축하고 있다.

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의협, “한방첩약 급여화 시범사업 철회” 거듭 요구 대한의사협회(회장 최대집)는 3일 한방첩약 급여화 시범사업 추진을 논의하기 위한 건강보험정책심의위원회 소위원회 회의에 앞서 긴급 집회를 열고 이 시범사업의 철회를 다시 한 번 촉구했다. 이날 오후 2시 30분 서울 서초동 국제전자센터 앞에서 열린 ‘한방첩약 급여화 시범사업 철회 촉구 집회’에서 의협 변형규 보험이사는 “안전성도 검증되지 않은 한방첩약에 대한 건강보험 급여가 얼마나 국민건강에 위해를 끼치고 건강보험재정을 낭비시키는지 건정심 위원과 국민들에게 정확하게 알리고 싶다”며 집회의 취지를 설명하고 “반드시 시범사업 철회를 이끌어 내 국민의 건강권을 보호할 것”이라고 밝혔다. 최대집 회장은 “의협은 국민건강을 최우선으로 책임져야 하는 전문가 단체”라며, “한방첩약 급여화를 반대하는 것은 단순히 건강보험 재정이나 한의계와의 직역간 다툼의 문제가 아닌 국민의 건강권을 지키기 위한 것”이라고 강조했다. 최 회장은 또 “전문가뿐만 아니라 환자단체도 안전성과 유효성 입증이 가장 중요하다고 지적하고 있음에도 검증되지 않은 첩약에 건강보험 재정을 투입해 시범사업을 진행하고, 오히려 시범사업을 통해 안전성과 유효성을 검증하겠다는 것이 보건복지부 입장에서 어떻게 가능한