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제약회사

한국노바티스㈜, 유전성 망막 질환(IRD) 유전자 치료제 ‘럭스터나’ 국내 허가 획득

한국노바티스㈜의 유전성 망막 질환 치료제 ‘럭스터나(Luxturna, 성분명: 보레티진 네파보벡)’가 식품의약품안전처로부터 RPE65 유전자의 이중대립형질 돌연변이로 인한 유전성 망막 질환(이하 IRD, Inherited Retinal Dystrophy) 치료제로 9일 허가 받았다

.

럭스터나는 RPE65 유전자 돌연변이가 확인된 IRD 환자 중 망막세포가 충분히 살아 있는 환자에게 사용할 수 있는 유전자 치료제로 국내에서 처음으로 허가 받았다4. 럭스터나는 IRD 발생 원인 중 하나인 결핍되거나 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상적인 유전자로 대체해 기능을 회복시킴으로써 질병의 근본적인 치료가 가능하다.


이와 같은 혁신성을 바탕으로 럭스터나는 미국 FDA로부터 2014년 혁신적 치료제(Breakthrough Therapy), 2016년 희귀의약품(Orphan Drug), 2017년 우선 심사(Priority Review) 대상으로 지정돼 2017년 신속 승인 받았다 .



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행정

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식약처·농진청, 아열대 작물 농약 기준 정비 착수 식품의약품안전처(처장 오유경, 이하 식약처)와 농촌진흥청(청장 이승돈, 이하 농진청)이 국내 재배가 확대되고 있는 아열대 작물에 사용할 수 있는 농약 기준을 체계적으로 마련하기 위해 협력에 나섰다. 양 기관은 2월 26일 전남 담양군 소재 호텔드몽드에서 ‘잔류농약 안전관리 협의체’를 개최하고, 27일에는 아열대 작물 재배 농가를 직접 방문해 현장 애로사항을 청취했다고 밝혔다. ‘잔류농약 안전관리 협의체’는 식약처와 농진청이 농산물의 농약 안전관리 수준을 높이기 위해 2013년 9월부터 운영해온 협의체로, 농약 잔류허용기준 설정 및 제·개정 사항 등을 협의·조정하는 역할을 맡고 있다. 최근 기후 온난화 등의 영향으로 자몽, 망고 등 아열대 작물의 국내 재배면적은 꾸준히 증가하고 있다. 국립원예특작과학원에 따르면 국내 아열대 과일 재배면적은 2017년 109.5ha에서 2022년 188.8ha로 약 1.7배 확대됐다. 그러나 해당 작물에 사용할 수 있는 농약은 제한적인 상황이어서 재배 농가의 어려움이 제기돼 왔다. 이에 양 기관은 지난해 4월 협의체를 열어 아열대 작물 농약 등록 확대 방안과 잔류허용기준 설정 등을 논의한 바 있으며, 올해도 후속 협의체를 통해
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제약ㆍ약사

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한미 ‘아모프렐’ 3상 임상 결과, 美 심장학회 공식 저널 JACC 등재 한미약품이 세계 최초로 개발한 초저용량(Ultra-low-dose) 3제 항고혈압제 ‘아모프렐’의 3상 임상 연구결과가 미국심장학회의 공식 학술지 Journal of the American College of Cardiology(JACC, IF 22.3)에 게재됐다. 국내 제약사가 개발한 고혈압 치료제의 3상 임상 결과가 JACC에 등재된 것은 이번이 처음이다. JACC는 심혈관계 분야에서 세계적으로 권위를 인정받는 학술지로, 연구 설계의 타당성, 데이터 해석의 엄밀성, 임상적 유의성을 종합적으로 평가해 게재 여부를 결정한다. 이번 등재는 아모프렐의 임상적 가치와 함께 한미약품의 연구개발(R&D) 역량이 국제적으로 인정받았다는 점에서 의미가 크다. 이번에 게재된 연구는 경증 및 중등도 고혈압 환자를 대상으로 진행된 2건의 3상 임상(HM-APOLLO-301, HM-APOLLO-302)이다. 두 연구 모두 투여 8주 후 수축기 및 이완기 혈압 변화를 비교 평가했다.국내 본태성 고혈압 환자 361명을 대상으로 한 HM-APOLLO-301 연구에서는 아모프렐군과 암로디핀 5mg군을 비교했다. 그 결과 아모프렐 투여 8주 후 수축기 혈압은 기저치 대비 -19
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의료·병원

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서울대병원, 경피적 폐동맥판막 치환술 200례 달성.."재 수술 감소" 등 치료 패러다임 바뀌나 서울대학교병원 소아심장센터가 경피적 폐동맥판막 치환술(PPVI/PPVR) 200례를 달성했다. 국내에서 단일 기관이 200례 이상을 시행한 것은 처음이다. 단순한 ‘건수’ 이상의 의미를 갖는 이번 성과는 국내 선천성 심장병 치료 패러다임이 본격적으로 최소 침습·중재 시술 중심으로 이동하고 있음을 보여주는 이정표로 평가된다. 이번 시술은 소아청소년과 김기범·이상윤 교수팀이 주도했다. 경피적 폐동맥판막 치환술은 가슴을 열지 않고 허벅지 정맥을 통해 카테터로 인공 판막을 삽입하는 방식으로, 반복적인 개흉·개심수술을 대체하거나 수술 시점을 늦추는 치료 전략이다. -반복 수술의 한계를 넘어선천성 심장병 환자 가운데 팔로 사징증 교정술 등으로 폐동맥판막 기능이 저하된 경우, 성장 과정에서 판막 기능이 다시 떨어지면 재수술이 필요해지는 경우가 많다. 문제는 수술이 반복될수록 출혈, 감염, 심부전 등 합병증 위험이 누적된다는 점이다. 특히 소아·청소년 환자는 성장에 따라 인공 판막 교체가 불가피해 장기간 치료 부담이 크다.경피적 폐동맥판막 치환술은 이러한 한계를 보완하기 위해 도입됐다. 개흉을 하지 않기 때문에 회복 기간이 짧고, 입원 기간과 수술 관련 합병증 위험을 줄일