식품의약품안전처(처장 이의경)는 ‘보레티진 네파보벡’ 등 3종을 희귀의약품으로 신규 지정하여 7월 1일 공고하였다.
식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 우선 허가하고 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정할 수 있도록 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.
신규 지정(3종)
연번 | 성분(일반명) | 대상질환 |
273 | 보레티진 네파보벡(주사제) | 이중대립유전자성(biallelic) RPE65 돌연변이에 의한 성인 및 소아 유전성 망막 디스트로피(inherited retinal dystrophy) 환자의 치료 |
274 | 자누브루티닙(경구제) | 한 가지 이상의 치료를 받은 외투세포림프종 |
275 | 카프마티닙(경구제) | MET 엑손 14 결손이 확인된 비소세포폐암 |
