㈜헬릭스미스가 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)에 대한 국내 임상 2a상에서 첫 환자에 대한 투약을 실시했다. 엔젠시스(VM202)는 미국 FDA로부터 ALS에 대한 희귀의약품(orphan drug)과 패스트트랙(fast track)으로 지정된 바 있다.

한양대학교병원 김승현 교수팀이 이끄는 임상시험팀은 지난 9일 ALS 임상 환자에 대한 엔젠시스(VM202) 첫 투여를 시작했다. 헬릭스미스의 ALS 임상 2a상은 미국과 한국에서 진행 중이다. 임상 2a상 규모는 총 18명으로, 이 중 30~50%의 환자가 한국에서 등록될 것으로 예상하고 있다.

헬릭스미스는 이번 임상시험을 통해 안전성 및 유효성 데이터를 확보할 계획이다. ALS 미국 및 국내 임상 2a상을 마친 후 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수 있는 규모로 임상 2b상을 진행할 계획이다.

헬릭스미스 김선영 대표이사는 “엔젠시스(VM202)는 신경근육 질환에 대한 새로운 접근 방식을 나타낸다. 미국과 국내에서 진행 중인 ALS 임상 2a상에서 엔젠시스(VM202)의 안전성과 유효성을 입증하여, 현재까지 치료약이 없는 ALS 환자들에게 새로운 치료 옵션의 가능성을 제공하기를 희망한다”라고 말했다.

한편, 근위축성 측삭경화증(ALS)은 치명적인 진행성 신경근육 질환으로 루게릭병이라고도 불린다. 근육의 움직임을 조절하는 운동뉴런(신경세포)이 파괴되면서 모든 종류의 자발적 움직임이 불가능해지고, 결국 숨쉬기에 관여하는 근육인 횡경막의 운동이 멈춰서 사망에 이른다. 대략 2만명 중 1명 꼴로 환자가 발견되며, 현재 미국에는 3만명 정도의 환자가 있는 것으로 알려져 있다.

환자의 숫자가 적은 것 같지만, ALS는 글로벌 제약 기업들은 물론 사회적, 정치적으로 매우 큰 관심을 받는 특별한 질환이다. 예를 들어 미국 FDA는 ALS 치료제를 개발을 장려하기 위해 가이드라인을 별도로 만들어 규제 장벽을 낮춰 줄 정도이다. 대부분의 ALS는 아직도 그 원인이 분명히 밝혀지지 않았는데, 미국 FDA가 허가한 의약은 단지 2개로서 그 효과가 미미하다.

헬릭스미스의 엔젠시스(VM202)는 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA로 구성된 약물이다. 지난 15년 간의 연구와 임상시험을 통해 간단한 근육주사로 생체에서 HGF 단백질을 생산하여 신경 재생, 혈관 생성, 근육 위축 방지 등의 효과를 나타낼 수 있음을 밝힌 바 있다.