바이오테크놀로지 리딩 기업인 암젠(AMGEN)이 지난해 7월부터 올해까지 신약 개발을 위해 유망한 기술을 가진 3개사와 손을 잡았다. 암젠은 이번 연구 개발 협력들을 통해 아직까지 치료제가 없는 질환의 미충족 수요를 해결하기 위해 생명공학을 기반으로 한 혁신적인 바이오신약 개발에 박차를 가하고 있다.

 아라키스 테라퓨틱스와 함께 RNA를 선택적으로 파괴하는 ‘저분자 치료제’ 개발 시작
암젠은 올해 1월 11일, ‘아라키스 테라퓨틱스(Arrakis Therapeutics, 이하 아라키스)’와 새로운 ‘RNA 분해 저분자 치료제(small molecule drugs)’ 개발을 위한 협약을 체결했다. 이 치료제는 핵산분해효소에 가깝게 접근할 수 있도록 유도해, 질병을 유발하는 단백질의 RNA를 선택적으로 파괴하는 저분자 형태로 개발될 예정이다.

양 사는 이번 협력을 통해 각각 보유하고 있던 RNA 플랫폼을 통합, 활용할 예정이다. 암젠의 RNA 플랫폼으로는 다중특이적 분자를 식별하고, 이 분자가 질병을 치료하기 위해 광범위한 세포 메커니즘에 개입할 가능성을 제공한다. 아라키스의 rSM 플랫폼은 RNA 표적 저분자 물질을 식별하는 역할을 담당한다. 이러한 협력을 통해 궁극적으로는 새로운 형태의 치료제를 개발하는데에 목적이 있다.

암젠 글로벌 R&D 총괄 부사장인 레이먼드 데샤이에스(Raymond Deshaies) 박사는 “RNA 표적 분해는 신약 발굴과 개발의 경계를 넓히는 흥미로운 분야”라며, “암젠이 보유 중인 유도 근접 전문 지식과 RNA 구조를 예측하고 이에 결합하는 저분자를 식별하는 ‘아라키스(Arrakis Therapeutics)’의 선도적인 플랫폼을 결합해, 질병의 생물학적 메커니즘을 표적으로 하는 다중특이성 분자를 발견하고, 기존 방식으로는 결합 부위가 없어 약물 개발이 어려웠던 단백질을 표적할 수 있는 가능성을 높인다. 이를 통해 약물로 개발할 수 있는 유전체를 크게 확대할 가능성이 있다”고 설명했다.

 ‘제너레이트 바이오메디슨’과의 협업, 머신러닝 및 인공지능(AI)을 활용한 만큼 단백질 기반 치료제 개발 가속화될 것으로 기대
또한 올해 초에도 머신러닝 및 인공지능(AI)을 활용한 단백질 기반 치료제 개발사인 제너레이트 바이오메디슨(Generate Biomedicines, 이하 제너레이트)과 단백질 치료제 개발을 위한 연구 협약을 맺었다. 암젠과 제너레이트는 다중양식(multimodality; 멀티모달리티)를 활용, 5개의 임상 표적에 대한 단백질 치료제를 함께 개발할 예정이다.

제너레이트는 머신러닝과 인공지능을 활용해 새로운 단백질 치료제를 개발하는 혁신적인 기술을 보유하고 있다. 이들이 보유한 머신러닝 알고리즘은 지난 3년동안 수억 개의 단백질을 분석, 아미노산 서열, 구조 및 기능을 연결하는 통계 패턴을 찾고있으며, 수만 개의 새로운 단백질에 대한 학습이 이루어진 상태다. 암젠이 기존에 보유하던 R&D 연구 기술과 더불어 항체, 펩타이드, 효소, 세포 및 유전자치료제를 더욱 빠르게 개발할 수 있게 됐다.

암젠 데이비드 리즈 연구개발 수석 부회장은 “이제 우리는 컴퓨터를 활용한 접근방법으로 생명공학에 대한 지식을 향상시키고, 가장 도전적인 표적을 대상으로 최적의 물질을 디자인할 수 있는 역량을 높일 수 있는 과학의 전환점에 놓여있다”고 말했다. 덧붙여 “제너레이트(Generate Biomedicines)가 보유한 통합적인 가상시험(in silico) 디자인과 실험실 역량이, 단백질 공학 분야에서 강점을 가진 암젠과 결합해 신약개발에 대한 노력을 가속화하고 최적의 치료효과를 내포한 새로운 단백질 서열을 생성할 수 있을 것”이라고 전망했다.

암젠은 다중특이 약물 개발 시 나타나는 고유의 어려움을 인지하고, 지난 10여년 동안 실험실 연구를 통해 쌓은 대량신속 자동화(high throughput automation) 기술과 컴퓨터 생명공학을 결합시키는 데 투자해왔다. 암젠의 생물의약품 발굴 전문성과 제네레이트의 AI 플랫폼의 결합은 발굴 일정을 단축하고, 예측 가능한 제조가능성 및 임상 행동을 갖는 선도물질을 생성해, 다중특이적 약물 설계를 가능하게 할 전망이다. 

 미국 생명공학기업 테네오바이오 인수… 새로운 항체 플랫폼과 함께 전립선암 포트폴리오 강화
지난해인 2021년 7월에는 인간 중쇄 항체(Human Heavy-Chain Antibodies)를 활용한 새로운 바이오의약품 전문기업인 ‘테네오바이오’(Teneobio)를 인수했다. 이번 인수를 통해 테네오바이오가 독점적으로 보유하던 ‘이중특이성 및 다중특이성 항체 기술’이 암젠으로 넘어오게 됐다. 해당 기술을 활용해 암젠의 주요 치료영역 전반에서 신약 후보 물질을 더욱 빠르고 효율적으로 개발할 수 있다.

또한, 암젠은 이번 인수를 통해 표적 결합체에 대한 간소화된 염기서열 기반 발굴 접근 방식을 가능하게 하는 ‘중쇄 전용 플랫폼’ 기술을 추가하게 됐다. 이를 통해 기존에 보유하고 있던 이중특이성 T세포 결합체(Bispecific T cell Engager, BiTE) 플랫폼과 차별화된 접근법을 제공할 수 있게 되면서, T세포관여항체 분야에서 리더십을 보유하게 됐다.

뿐만 아니라 전이성 거세저항성 전립선암(mCRPC) 치료를 위한 이중특이성 T세포 관여항체 ‘TNB-585’와 전임상단계에 위치한 항암제 파이프라인 자산까지 확보했다. 암젠이 기존에 보유하고 있던 전립선암 포트폴리오와 연계해 혁신적인 전립선암 치료제 개발에 더욱 박차를 가할 수 있게 됐다.

암젠 데이비드 리즈 연구개발 수석 부회장은 “테네오바이오(Teneobio) 인수를 통해 우리의 핵심 치료 영역에서 동종계열 최고의 이중특이성 및 다중특이성 항체 치료제를 출시하기 위한 혁신적인 의약품 개발 역량이 더욱 강화됐다.

테네오바이오의 항체 플랫폼은 암젠이 보유한 기존 역량을 보완하고 새로운 다중특이성 항체 치료제를 개발할 수 있는 다양한 구성요소를 우리에게 제공할 수 있을 것”이라며, “테네오바이오의 CD3 관여항체 기술을 활용해 이중특이성 생성 역량을 확대할 수 있을 것이고, 우리의 기술이 질병 및 표적에 따라 T세포 관여항체 영역을 맞춤화 할 수 있을 것으로 기대한다”고 설명했다.