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유한양행, 고셔병 치료제 YH35995 임상 1상 IND 식약처 승인

 유한양행(대표이사 조욱제)은 고셔병 치료용 신약으로 개발 중인 YH35995의 임상1상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 6월 28일자로 승인 받았다고 밝혔다. 

고셔병은 유전적 돌연변이의 영향으로 특정 효소 결핍으로 인해 생기는 리소좀 축적 질환(Lysosomal Storage Disease,LSD)의 한 종류로, 혈액학적, 장기, 골격계 등 전신에 걸친 증상이 나타나는 희귀 질환이다. 

YH35995는 글루코실세라마이드(Glucosylceramide; GL1)의 생성을 낮추는 글루코실 세라마이드 합성효소(Glucosylceramide Synthase, GCS) 억제제로, 기질감소치료법 (Substrate Reduction Therapy, SRT)에 해당하는 저분자 화합물로 경구 투여용으로 개발 중인 약물이다.

 전임상 시험을 통해 우수한 유효성 및 안전성이 확인되었으며, 특히 혈액뇌장벽(Blood-Brain Barrier, BBB)을 투과할 수 있도록 개발되어 동물에서 높은 BBB 투과율과 기존 치료제 대비 뇌에서의 GL1 수치를 더 크고 오래 억제하는 특징을 보였다. 따라서, 신경학적 증상에 대해 선택할 수 있는 치료 옵션이 제한적인 제3형 고셔병 환자들에게 특히 임상적 유익성을 제공할 것으로 기대된다.

고셔병은 임상적으로 3가지 형태가 있는데 1형은 신경 증상은 없고 주로 뼈, 간, 비장 등에 전구물질이 축적되어 골절, 출혈 경향, 빈혈 및 종양 발생의 위험도가 증가하는 형태이고, 2 형과 3형은 경련, 신경학적 퇴행 등의 신경증상이 급성적으로 또는 만성적으로 동반되면서 1형의 신체 증상도 나타나는 형태이다. 

특히, 제2형과 3형 고셔병은 전세계적으로 가용 치료 옵션이 현재 거의 없는 실정이기에 미충족 의료 수요가 매우 높은 분야이다.

이번에 착수하는 연구는 YH35995를 사람에게 처음으로 투여(First-in-human(FIH))하는 임상 1상 시험으로, 건강인 성인 남성에게 YH35995를 경구 투여한 후 안전성, 내약성, 약동학적 및 약력학적 특성을 평가하게 된다. 
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여름철 불청객 ‘급성설사’ 유발하는 식중독과 장염… 선별검사 중요 때 이른 무더위와 장마철이 맞물리면서 ‘식중독과 장염’으로 고생하는 환자가 늘고 있다. 국민관심질병통계를 살펴보면 2023년 식중독 관련 감염병 질환으로 의료기관을 찾은 환자는 한여름인 8월에 66만 5,825명으로 가장 많았다. 식중독 및 장염은 원인 물질에 따라 잠복기와 증상의 정도가 다르게 나타나지만, 주로 변질된 음식물 섭취 후 72시간 이내에 구토, 설사, 복통, 발열 등의 증상이 나타난다. 대표 증세 중 하나인 ‘급성설사’는 매년 전 세계 인구의 약 10명 중 1명에서 발생할 정도로 흔하지만, 심한 경우에는 탈수 증상과 합병증까지 발생할 수 있어 각별한 주의가 필요하다. 특히, 세균성 급성설사는 치명률이 높기에 급성설사의 원인균과 치료법을 정확하게 판별할 수 있는 ‘급성설사 선별검사’를 받아보는 것이 중요하다. ■ 식중독&장염의 대표적인 증상 ‘급성설사’··· 원인균에 따라 바이러스성과 세균성으로 구분‘식중독’은 섭취한 음식물의 독성 때문에 발생한 일련의 증후군을 말하며, △세균성 식중독 △자연독 식중독 △화학성 식중독 △수인성 식중독(바이러스성 장염)으로 나뉜다. ‘장염’은 위장관의 염증으로 △바이러스 △세균 △기생충 등에 의해 감염되지만