㈜헬릭스미스가 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)에 대한 국내 임상 2a상에서 첫 환자에 대한 투약을 실시했다. 엔젠시스(VM202)는 미국 FDA로부터 ALS에 대한 희귀의약품(orphan drug)과 패스트트랙(fast track)으로 지정된 바 있다. 한양대학교병원 김승현 교수팀이 이끄는 임상시험팀은 지난 9일 ALS 임상 환자에 대한 엔젠시스(VM202) 첫 투여를 시작했다. 헬릭스미스의 ALS 임상 2a상은 미국과 한국에서 진행 중이다. 임상 2a상 규모는 총 18명으로, 이 중 30~50%의 환자가 한국에서 등록될 것으로 예상하고 있다. 헬릭스미스는 이번 임상시험을 통해 안전성 및 유효성 데이터를 확보할 계획이다. ALS 미국 및 국내 임상 2a상을 마친 후 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수 있는 규모로 임상 2b상을 진행할 계획이다. 헬릭스미스 김선영 대표이사는 “엔젠시스(VM202)는 신경근육 질환에 대한 새로운 접근 방식을 나타낸다. 미국과 국내에서 진행 중인 ALS 임상 2a상에서 엔젠시스(VM202)의 안전성과 유효성을 입증하여, 현재까지 치료약이 없는 ALS 환자들에게 새로운 치료 옵션의
사노피-아벤티스 코리아(대표 배경은, 이하 사노피)는 두필루맙이 조절되지 않는 생후 6개월에서 만5세 중등도-중증 아토피피부염 환자를 대상으로 한 3상 임상 연구에서 효과와 일관된 안전성 프로파일을 확인했다고 발표했다. 두필루맙은 해당 연령대 중등도-중증 아토피피부염 환자군에서 긍정적인 결과를 보인 최초의 생물의약품1이며 만6세 이상 소아, 청소년 및 성인에서 국소치료제로 조절되지 않는 중등도-중증 아토피 피부염 환자에게 허가된 유일한 생물의약품이다.( LIBERTY AD PRESCHOOL 임상 연구 는 총 두 파트로 구성된 2/3상 연구로, 이중 3상 임상시험(파트 B)은 조절되지 않는 중등도-중증 아토피피부염인 생후 6개월에서 만5세 사이의 환자 162명을 대상으로 한 무작위, 이중맹검, 위약대조 연구다.1 현재 표준치료요법인 저용량 국소 코르티코스테로이드(TCS, Topical corticosteroids)와 두필루맙을 병용 투여했을 때 TCS 단독요법 대비 치료 효과를 평가했다. 해당 연구 16주차 결과, 두필루맙은 TCS 병용 시 TCS 단독요법 대비 질환 중증도와 피부 병변 및 건강 관련 삶의 질 척도를 모두 개선했다.1 1차 유효성 평가변수인 임
GSK와 전령 리보핵산(mRNA)을 기반으로 새로운 계열의 혁신 의약품을 개발하는 글로벌 바이오 제약회사 큐어백(CureVac N.V)은 지난 16일(본사 기준) 사람 외의 영장류를 대상으로 큐어백의 1세대 백신 후보물질 ‘CVnCoV’와 2세대 백신 후보물질 ‘CV2CoV’의 코로나19(SARS-CoV-2) 면역 반응 및 예방 효과를 연구한 전임상 시험 데이터를 공개했다고 발표했다. 해당 전임상 시험은 1세대 또는 2세대 백신 후보물질을 각각 12µg 용량으로 접종한 필리핀 원숭이(cynomolgus macaques)를 대상으로 진행됐다. 연구 결과, 2세대 후보물질 ‘CV2CoV’는 1세대인 ‘CVnCoV’ 보다 더 나은 선천성 면역 및 적응성 면역 반응을 달성해 보다 빠른 반응이 유도됐으며 더 높은 항체 역가, 그리고 더욱 강력한 기억 B세포 및 T세포 활성화가 관찰됐다. 특히, CV2CoV를 접종한 군에서 베타, 델타 및 람다 변이 등 연구 대상으로 선택된 모든 변이에서 더 높은 중화항체 능력이 관찰되었다. 또한 SARS-CoV-2 바이러스의 감염 예방 효과를 연구하는 과정에서 CV2CoV를 투여 받은 원숭이들은 폐와 비강에서 매우 효과적으로 바이러스
㈜지엔티파마(대표 곽병주)는 뇌졸중 치료제로 개발 중인 ‘넬로넴다즈’가 식품의약품안전처로부터 임상 3상 시험 계획을 승인받았다고 31일 밝혔다. 국내에서 개발된 뇌졸중 신약의 임상 3상 승인은 이번이 처음이다. 혈전 제거 수술을 받는 뇌졸중 환자에 대한 뇌신경세포 보호 약물의 임상 3상 시험으로는 캐나다 신약 개발기업 노노의 네리네타이드(NA-1)에 이어 세계에서 두 번째다. 이번 임상 3상 시험에서는 발병 후 12시간 이내에 혈전 제거 수술을 받는 급성 허혈성 뇌졸중 환자에게서 넬로넴다즈의 장애 개선 효과와 뇌신경세포 보호 효과를 검증하게 된다. 서울아산병원을 비롯한 23개 대학병원 뇌졸중 센터에서 내원 초기 CT 혹은 MR 영상에서 중등도 및 중증 허혈성 뇌졸중으로 판정된 환자 496명을 대상으로 임상 3상을 진행한다. 뇌졸중으로 뇌혈관이 막히면 뇌에서 흥분성 신경전달물질 글루타메이트가 과량으로 방출, NMDA 수용체를 자극해 뇌신경세포 사멸을 유발한다. 또 혈관이 재개통 되면 생성되는 유해물질인 활성산소에 의해 뇌신경세포가 추가로 사멸하면서 환자는 영구장애나 사망에 이르게 된다. 그 동안 수많은 글로벌 제약사가 NMDA 수용체 또는 활성산소 가운데 하나
강스템바이오텍(대표 나종천)은 무릎 골관절염 치료제인 ‘퓨어스템 오에이 키트 주’에 대한 1/2a 임상시험을 위한 임상시험계획(IND)을 8월 30일 식품의약품안전처에 신청하였다고 밝혔다. 1상 임상 시험에서는 최대18명의 골관절염 시험대상자에게 저용량, 중용량, 고용량에 대한 내약성과 안전성을 확인하게 되며, 2a상 임상시험의 경우는 총 50명의 골관절염 시험대상자에게 안전성이 확인된 두 시험약 용량군에 대한 6개월간의 유효성을 위약군과 비교할 수 있는 디자인 되었다. 장기추적조사와 연계하여 12개월 시점에서의 유효성도 탐색하도록 하였다. 이번 임상은 ICRS 3등급에서 4등급에 해당되는 중등증의 골관절염 환자에서 ‘퓨어스템-오에이 키트 주’의 슬(무릎)관절강내 단회투여에 대한 안전성 확보와 연골재생을 포함한 구조적 개선 및 통증관리의 유효성 탐색을 하게 된다. ‘퓨어스템 오에이 키트 주’는 동종 제대혈 줄기세포와 이종의 무세포성 연골기질로 구성되어 있는 융복합제제로, 슬관절강내 1회 투여를 통해 골관절염의 궁극적 치료를 목표로 하고 있다. 강스템바이오텍 배요한 임상개발본부장은 “골관절염의 경우 아직까지 질환의 근본적 치료제가 없어 증상완화를 위한 약물치료
SK바이오사이언스가 개발하는 코로나19 백신의 임상3상이 본격적으로 시작됐다. SK바이오사이언스(사장 안재용)는 미국 워싱턴대학 항원디자인연구소(Institute for Protein Design, IPD)와 공동으로 개발한 코로나19 백신 후보물질 ‘GBP510’의 임상3상 시험 첫 피험자 투여를 개시했다고 30일 밝혔다. 국내 식약처의 IND(임상시험계획) 승인 후 약 3주만으로 국내에서 개발된 코로나19 백신 후보물질의 첫 임상3상 투약이다. 첫 피험자 투여로 본격화된 GBP510의 임상3상은 향후 고려대 구로병원 등 국내 14개 기관과 유럽, 동남아 등 해외 기관에서 만 18세 이상의 국내외 성인 4,000여 명을 대상으로 진행된다. 유전자 재조합 기술로 만들어진 합성항원 백신인 GBP510을 GlaxoSmithKline(GSK)의 펜데믹 면역증강제(Adjuvant)와 혼합해 28일 간격으로 2회 근육 투여하는 방식이다. 국내 임상은 고대 구로병원, 고대 안산병원, 고대 안암병원, 아주대병원, 인하대병원, 동아대병원, 경북대병원, 전남대병원, 가천대 길병원, 연대 세브란스병원, 연대 원주세브란스기독병원, 한림대 강남성심병원, 칠곡 경북대병원, 이대 목
베링거인겔하임과 일라이 릴리는 SGLT2 억제제 자디앙®(성분명: 엠파글리플로진)이 EMPEROR-Preserved 3상 임상시험 전체 결과에서 당뇨병 동반 여부에 관계없이 심박출률이 보존된 성인 심부전(HFpEF) 환자를 대상으로 심혈관계 사망 또는 심부전으로 인한 입원의 상대적 위험을 위약 대비 21% 감소시켜 1차 복합평가변수를 충족했다고 밝혔다. 자디앙은 전체 심부전 스펙트럼에 걸쳐 환자의 예후를 유의하게 개선시킨 최초이자 유일한 치료제로 확인됐다. 이번 결과는 2021년 유럽심장학회 연례학술대회(ESC 2021)에서 발표됐으며,2 뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(NEJM)에도 게재됐다. 주요 2차 평가변수 분석에서는 자디앙이 심부전으로 인한 첫 입원과 반복적인 입원의 상대적 위험을 27% 감소시켰으며 신기능 감소를 유의하게 지연시키는 것으로 나타났다. EMPEROR-Preserved 임상시험 연구진이자 한국 대표 코디네이터로 참여한 최동주 대한심부전학회 회장(분당서울대학교병원 순환기내과)은 “국내 심부전 환자 수가 약 100만 명을 돌파한 가운데, 전체 심부전 환자 중 심박출률이 보존된 심부전(HFpEF) 환자 수는 약 50%로 절반 가까이 차지하고 있
이종이식 전문기업 ㈜제넨바이오(대표이사 김성주)가 무균돼지의 췌도를 당뇨병 환자에게 이식하는 제1상 임상시험을 수행하기 위해 24일 식품의약품안전처에 임상시험계획승인신청 (Investigational New Drug Application, IND)을 제출했다고 밝혔다. 제넨바이오는 지난해 8월 서울대학교 바이오이종장기개발사업단(이하 이종장기사업단) 및 가천대 길병원과 함께 이종췌도이식 연구자임상에 대한 IND를 신청하고, 지난 1년여간 IND 가이드라인에 대해 식약처와 긴밀히 협의해왔다. 신청 이후 두 차례 추가 자료를 제출하고 최근 중앙약사심의위원회 검토 결과를 받았으나, 식약처로부터 최종 심사기한인 8월 20일까지 승인 결론을 내리기 어렵다는 의견을 수령하여 지난 8월 17일 IND 신청을 자진철회한 바 있다. 제넨바이오는 지금까지 검토되었던 임상시험 자료에 식약처 요청에 따른 이종췌도이식에 대한 안전성 자료를 추가로 보완해 IND를 재신청했다. 또한, 작년 8월에 접수한 IND는 ‘연구자 임상시험(IIT, investigator initiated trial)’이었지만, 재신청된 IND는 제품 상용화를 목표로 한 제넨바이오 명의의 ‘의뢰자 주도 임상시험(
신신제약은 패치형 과민성 방광 증상 치료제 UIP620의 임상 1상 결과 보고서를 식품의약품안전처에 제출했다고 20일 밝혔다. 이번 임상 1상 시험은 안전성과 약동학 특성을 평가하기 위해 건강한 성인 남성 자원자를 대상으로 항무스카린제 기반의 패치형 시험약인 UIP620과 대조약인 OXP001를 복부에 부착해 실시했다. 그 결과 대조약과 비교했을 때 이상 반응의 정도나 양상에 있어 유의한 차이가 없어 독성의 우려가 없는 치료용량 범위 내에 있다고 나타났다. 또한 대조약에 비해 초기 흡수량이 많아 치료 효과 발현시점이 단축될 가능성이 있고, 체내에서 충분한 혈중농도가 지속될 것으로 기대돼 향후 개발 및 임상시험 연구에 유용할 것으로 판단되었다. 요실금, 급뇨, 빈뇨 등을 동반하는 과민성 방광 증상은 고령일수록 유병률이 높아지는 질병으로 고령화 사회에서 삶의 질과 밀접한 관련이 있다. 고령 및 기타 질병으로 알약 섭취가 어렵거나 매일 약물 복용이 어려운 환자들에게 패치형 치료제를 통해 복약 편리성 및 순응도를 증가시켜 줄 수 있을 것으로 기대되고 있다. 신신제약 이병기 대표는 “패치형 과민성 방광 증상 치료제의 개발은 기존 항무스카린제의 가장 큰 문제점인 입마름
지놈앤컴퍼니(314130, 대표: 배지수∙박한수)의 자회사 사이오토 바이오사이언스(Scioto Biosciences)가 미국 현지시각으로 16일 뇌질환 마이크로바이옴 치료제 ‘SB-121’의 첫 환자 투약을 성공적으로 마치며, 자폐증 분야 혁신신약(First-in-class) 개발에 한 걸음 더 다가갔다. 뇌질환 마이크로바이옴 치료제 ‘SB-121’은 생균기반의약품(LBP, Live Biotherapeutic Products)를 활용한 ‘First-in-class’ 자폐스펙트럼(ASD) 치료제로 전임상시험에서 자폐증 완화에 영향을 미치는 것으로 알려진 옥시토신(Oxytocin) 분비 증가가 확인된 바 있다. ‘SB-121’은 건강한 산모의 모유 안에 있는 락토바실러스 루테리(Lactobacillus.reuteri 이하 L.reuteri) 균주로 마이크로바이옴 균주 효능을 극대화하는 사이오토 바이오사이언스의 독자 플랫폼 ‘ABT 플랫폼’(Activated Bacterial Therapeutics) 기술이 적용되어 균주의 체내 안정성과 효능을 높인 것이 특징이다. 이번 임상에서 사이오토 바이오사이언스는 다수의 자폐증 환자를 대상으로 ‘SB-121’의 안전성과 내