세계 최대의 혈액질환 학술대회인 미국혈액학회(American Society of Hematology) 제 59회 연례학술대회에서 노바티스가 만성골수성백혈병 치료제 타시그나의 ‘기능적 완치’와 관련한 연구 결과를 발표했다. 이 학술대회에서 타시그나는 기능적 완치에 대한 5개 연구 초록을 발표하며 단일 제제로는 가장 많은 수를 기록했다. 특히 관련 연구 중 타시그나의 지속 투여군과 투여 중단군을 간접 비교한 사후분석 연구와 다사티닙 대비 깊은 분자학적 반응 달성률을 비교한 연구가 주목 받았다.

타시그나, 투약 중단해도 분자학적 반응은 지속 투여군과 유사하게 나타나 만성골수성백혈병 환자 대상 설문 결과 3명 중 1명(34%)이 약물 투약을 지속하길 원했으며 그 이유로 절반 이상이 재발에 대한 두려움을 꼽았다. 그러나 타시그나의 ENESTfreedom과 ENESTop 임상 내 하위집단 사후분석 연구에 따르면, 기능적 완치를 위한 투약 중단이 전반적인 분자학적 반응에 영향을 끼치지 않는 것으로 나타났다.

타시그나로 1차 치료한 만성골수백혈병 환자를 대상으로 한 ENESTfreedom 연구 결과, 공고 단계에서 48주간 타시그나를 지속 투여한 환자군의 96%(n=207/215)가 주요 분자학적 반응(Major Molecular Response, 이하 MMR)을 유지했으며, 무치료관해기 진입 후 48주간 투여를 중단한 환자군 또한 96%(n=182/190)가 MMR을 유지 혹은 회복하여 두 환자군이 유사한 분자학적 반응을 나타냈다. 96주간 투약 중단 후에도 95%(n=180/190)가 MMR을 유지하거나 회복했다.

타시그나로 2차 치료한 환자들을 대상으로 한 ENESTop연구 결과도 유사했다. 공고 단계에서 48주 타시그나 지속 투여군의 93%(n=152/163)가 MMR을 유지했고, 48주간 투약을 중단한 환자군은 비교군보다 더 높은 98%(n=123/126)가 MMR을 유지 혹은 회복했다. 96주간 약물 투약을 중단한 환자군은 96%(n=121/126)가 MMR을 유지 혹은 회복했다.