식품의약품안전청(청장 노연홍)은 배아줄기세포에서 분화한 세포치료제 임상시험을 국내에서 처음으로 승인하였다고 밝혔다.

이번에 승인한 임상시험은 (주)차바이오앤디오스텍의 ‘스타가르트병(선천성 황반변성)’ 치료제 개발을 위하여 의약품을 최초로 사람에게 투여하는 단계인 제1상 시험이다.

스타가르트병은 눈의 망막색소상피세포가 파괴되는 유전적 질병으로, 10-20세 청소년기에 중심시력이 퇴화하여 최종 실명에 이르게 되는 희귀난치성질병으로 현재까지 치료법이 알려져 있지 않다.

이번 임상시험은 미국 ACT(Advanced Cell Technology)사로부터 공급받은 사람의 배아줄기세포를 눈의 망막상피세포로 분화시킨 이후 환자에 투여하여 안전성을 평가하게 되었다.

차의과대학교 분당차병원에서 3명의 스타가르트병 환자가 참여하여 18개월간 시험약의 안전성 등이 집중 관찰되며 진행된다.   

식약청은 이번 배아 줄기세포 유래 세포치료제 임상시험이 국내 최초로 승인됨에 따라 스타가르트병과 같은 희귀난치성 질병에 대한 새로운 치료법 개발의 계기가 되기를 기대한다고 밝혔다. 

또한 줄기세포치료제 시장은 세계적으로 연 평균 18.5% 정도씩 급성하고 있는 고부가가치 분야로서 국내 제약사의 적극적인 참여가 기대된다.

앞서 국가생명윤리심의위원회는 이번 임상시험과 관련하여 ‘이미 특정세포로 줄기세포가 분화되었다면 체내 이용이 가능하다’는 의견을 제시하여 배아 유래 세포치료제 개발의 생명윤리적 우려가 해소된 바 있다.

ACT사는 스타가르트병 환자대상의 인간 배아줄기세포 임상시험을 지난해 11월 미국 FDA로부터 승인받은 바 있으며, 배아줄기세포임상승인으로는 미국에 이어 두 번째에 해당한다.

미국 FDA의 승인을 받은 첫 번째 인간 배아줄기세포 임상시험은 지난해 10월 승인된 미국 제론(Geron)사의 척수손상환자 대상 시험이다.