한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱)은 11월 26일 웨스틴 조선 호텔에서 혈우병 전문 의료진을 대상으로 한국 혈우병 환자에 맞는 최적의 치료 전략에 대해 공유하는 ‘감사 심포지엄’을 개최했다.

올해로 4회를 맞이한 ‘감사 심포지엄’은 코로나19 팬데믹 장기화에 따라 온라인과 오프라인을 병행하는 하이브리드 형식으로 진행됐으며, 리얼월드 데이터를 기반으로 한 혈우병 환자의 특성과 환자별 최적화된 혈우병 치료 전략에 대해 논의하는 자리를 마련했다.

심포지엄 연자로 초청된 강동경희대병원 소아청소년과 박영실 교수는 ▲혈우병 A 환자의 치료 만족도와 선호도(Satisfaction and Preference of Hemophilia A Patients for the Treatments)에 대해서 발표했으며, 캐나다 맥마스터 대학(McMaster University) 혈액종양내과 데이비드 마티노(Davide Matino) 교수가 ▲혈우병 B에 대한 새로운 시각: 출혈 예방을 위한 개별화된 치료 전략(New perspectives for haemophilia B: exploring individualised approaches to bleed prevention)에 대해 공유하는 시간을 가졌다.

첫 번째 세션에서 박영실 교수는 이탈리아 혈우병 A 환자를 대상으로 진행된 관찰연구 결과를 기반으로 혈우병 A 환자들의 치료 선호도에 대해 소개했다. 연구 기간 동안 최소 10일 이상 프리필드 듀얼 챔버 시린지(PDC, Prefilled dual-chamber syringe)를 사용한 총 86명의 혈우병 A 환자들이 연구에 등록되었으며, 치료 경험, 만족도, 순응도, 삶의 질, 운동 능력 등을 평가하는 총 5개의 설문조사에 참여하였다.

연구 결과, 전체 환자의 95.2%, 90.5%, 89.3%가 각각 프리필드 듀얼 챔버 시린지가 치료제의 준비, 보관, 사용 측면에서 이전 치료제 대비 더욱 편리하다고 응답했으며, 전체 환자의 98.8%가 각각 프리필드 듀얼 챔버 시린지 사용에 전반적으로 만족한다고 응답한 것으로 나타났다.

특히, 프리필드 듀얼 챔버 시린지의 사용은 업무 생산성, 일상생활, 작업 등에 대한 혈우병의 전반적인 부담을 경감시키는 것으로 나타나 프리필드 듀얼 챔버 시린지가 치료의 순응도 향상은 물론 헬스케어 비용 경감에 대한 잠재력을 가지고 있는 것으로 나타났다.

한국화이자제약의 진타® 솔로퓨즈(모록토코그알파)는 프리필드 듀얼 챔버 시린지(PDC) 제형으로, 혈우병 A 환자에서의 출혈의 조절 및 예방, 일상 생활 및 수술시 출혈 예방을 위해 승인된 유전자 재조합 혈액응고인자 VIII 제제다.  진타® 솔로퓨즈는 기존의 치료제 대비 사용 시간이 절반으로 감소시켰으며 치료 만족도 뿐만 아니라 순응도도 향상시켰다.

실제로 진타® 솔로퓨즈 선호도 조사를 실시한 결과, 절반 이상(57.1%) 환자가 쉽고 빠른 준비과정을 이유로 기존 치료보다 진타® 솔로퓨즈를 선호하는 것으로 나타났다.

박영실 교수는 “혈우병 치료에서 높은 치료 만족도는 높은 치료 순응도로 이어지는 중요한 요소로 혈우병 A 환자는 특히 편의성을 중요하게 고려하고 있으며, 사용이 간편한 디바이스를 선호하는 것으로 나타났다1”며 “이에 따라 혈우병A 환자의 치료에 있어서 환자들의 편의성을 향상시켜 순응도를 높일 수 있는 치료 전략을 고려해야 한다1”고 말했다.

뒤이어 데이비드 마티노 교수는 혈우병 B형 환자의 출혈 패턴, 라이프사이클, 약동학적 특성을 기반으로 최적의 치료 및 관리 방안에 대해 발표했다. 특히, 반감기 연장 제제(EHL, Extended Half-Life)에서 다시 표준 반감기 제제(SHL, Standard Half-Life)로 전환한 환자의 케이스에 대해 소개했다.

반감기 연장 제제 사용 시 혈장 내 제9응고인자의 최저치를 적절히 달성하는 것처럼 보이지만, 표준 반감기 제제를 사용하던 환자들이 반감기 연장 제제에 다른 반응을 하는 것으로 보여 새로운 반감기 연장 제제의 효과에 대한 리얼월드 모니터링의 중요성에 대해 강조했다.

마티노 교수는 “올해 세계혈우연맹(WFH)에서 발표한 혈우병 치료 가이드라인 제 3판에서도 혈우병 환자의 출혈패턴, 관절 상태, 약동학, 환자 선호도를 고려한 개인에게 최적화된 맞춤 치료의 중요성을 강조하고 있다2”며 “특히 중증의 혈우병 환자들은 돌발 출혈 예방을 위해 개인의 니즈와 라이프스타일을 고려해 충분한 양의 혈중 응고인자 농도(factor level)을 유지할 것을 권고하고 있다”고 설명했다.

‘베네픽스®’는 한국과 일본, 유럽, 호주, 뉴질랜드의 9인자 치료제 시장 내에서 리더 로서 견고한 입지를 유지해오고 있는 최초의 혈우병 B 치료제로, 소아부터 성인까지 효과와 안전성을 모두 입증해왔다.  , , ,   3000IU/kg을 포함한 고용량 옵션을 기반으로 환자들에게 특성과 상황에 맞는 유연한 용량 선택의 가능성을 제공하고 있다 .

한국화이자제약 희귀질환사업부 대표 조연진 상무는 “이번 심포지엄을 통해 변화하고 있는 혈우병 치료의 최신 지견과 환자에게 최적화된 치료 전략에 대해 논의할 수 있는 자리가 마련되어 뜻 깊게 생각한다”며 “화이자는 한국 혈우사회와 함께하는 책임 있는 파트너로서 국내 혈우병 환자들의 삶의 질과 치료성적을 개선시키기 위해 지속적인 노력을 아끼지 않을 것”이라고 전했다.