JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’를 투여한 소아·청소년 환자들이 다양한 신체활동에도 낮은 출혈 위험을 유지한 연구 결과가 최근 국제 학술지 ‘TH Open’에 게재됐다고 6일 밝혔다.
헴리브라는 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 혁신 신약이다. A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(제8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 특징도 있다. 2023년 5월에는 건강보험 급여 대상이 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 확대됐다. 2025년 10월에는 세계보건기구(WHO)의 필수의약품목록(EML)과 소아용 필수의약품목록(EMLc)에 등재됐다.
일본 나라의과대학 소아과 게이지 노가미(Keiji Nogami) 교수 연구팀은 일본 내 50개 의료기관에서 소아 및 청소년 A형 혈우병 환자 46명을 대상으로 약 97주간 헴리브라 예방요법을 적용하며 신체활동, 출혈, 안전성, 삶의 질(QoL) 변화를 분석했다. 이번 평가에는 전자 환자보고 애플리케이션(ePRO), 웨어러블 활동 추적기, 설문지 등이 활용됐다.
소아·청소년 환자들은 연령군에 따라 헴리브라 투약 전 최근 12주 또는 24주 내 1.5~2.0회의 출혈 이력이 있었다. 헴리브라 예방요법 전환 후에는 연간 출혈 빈도(ABR) 중간값이 0.53회로 나타났다.
또한 연구 기간 중 고위험 활동 44건, 중위험 활동 70건, 저위험 활동 42건 등 총 172건의 신체활동이 기록됐다. 특히 축구, 유도 등 중·고위험 활동을 포함해 25가지 이상의 신체활동이 확인됐다. 신체활동과 관련된 외상성 출혈은 1건 보고됐으나 활동 강도와 출혈 간 유의한 연관성은 확인되지 않았다.
삶의 질 평가에서도 긍정적인 결과가 확인됐다. 삶의 질 설문조사 점수는 2년간 안정적으로 유지됐으며 보호자 대상 설문에서는 14명(43.8%)이 자녀의 활동량이 증가했다고 답했다. 또 18명(56.3%)은 자녀의 출혈에 대한 불안감이 감소했다고 보고했다.
안전성 측면에서는 영유아 환자군에서 특히 우려되는 두개 내 출혈(ICH)과 혈전색전증이 보고되지 않았다.
연구팀은 헴리브라 예방요법이 소아·청소년 A형 혈우병 환자의 출혈 위험을 낮춰 원활한 신체 활동을 가능하게 하고 환자 보호자의 실생활 경험을 통해 포괄적인 치료 혜택을 확인했다는 점에서 의의가 있다고 평가했다.
