급성 골수성 백혈병(AML) 표적치료제 반플리타®(성분명: 퀴자티닙 염산염)가 국내에 공식 출시되며, FLT3-ITD 변이 양성 환자 치료에 새로운 전환점이 될 것이란 기대가 커지고 있다.
한국다이이찌산쿄주식회사는 14일 서울 더 플라자 호텔에서 반플리타® 국내 출시를 기념한 기자간담회를 개최하고, 주요 임상 결과와 치료적 의의를 공유했다.
이날 간담회에서 서울대학교병원 혈액종양내과 신동엽 교수는 글로벌 및 아시아 임상 데이터를 소개하며 치료 효과에 대한 기대감을 밝혔다. 신 교수는 “글로벌 임상은 549명, 아시아 임상은 약 30%인 150여 명을 대상으로 진행됐고, 이 가운데 한국 환자가 74명(회사측이 별도 설명)으로 가장 큰 비중을 차지했다”며 “국내 환자에서도 글로벌과 유사한 결과가 확인됐다”고 설명했다.
반플리타®는 유도요법과 공고요법 병용은 물론, 공고요법 이후 유지요법까지 적용 가능한 최초의 FLT3-ITD 변이 표적 치료제로, 올해 1월 식품의약품안전처로부터 품목 허가를 획득했다. 적응증은 FLT3-ITD 변이 양성인 신규 진단 AML 성인 환자다.
서울성모병원 혈액내과 조병식 교수는 FLT3-ITD 변이의 임상적 의미와 치료 필요성을 강조했다. 그는 “FLT3-ITD 변이는 AML 환자의 약 25%에서 나타나는 예후 불량 인자로, 변이 부담이 높은 환자의 경우 5년 재발률이 82%, 전체 생존율은 15%에 불과하다”고 설명했다. 이어 “기존 치료에도 불구하고 재발률이 여전히 높아 새로운 치료 옵션에 대한 미충족 수요가 크다”고 말했다.
이어진 발표에서 신동엽 교수는 핵심 임상인 ‘QuANTUM-First’ 연구 결과를 소개했다. 해당 연구는 유도요법부터 유지요법까지 전 치료 과정에서 반플리타®의 효과를 평가한 대규모 임상이다.
연구 결과, 반플리타® 투여군은 위약군 대비 사망 위험을 22% 낮췄으며(HR=0.78), 완전 관해(CR) 지속기간 중앙값은 38.6개월로 위약군(12.4개월) 대비 3배 이상 연장됐다. 또한 12개월 기준 누적 재발률은 18.7%로, 위약군(34.9%)보다 유의하게 낮았다.
안전성 측면에서는 발열성 호중구감소증, 저칼륨혈증, 폐렴 등이 주요 이상반응으로 보고됐으며, QT 간격 연장 관련 이상반응은 투여군에서 상대적으로 더 빈번하게 나타났다.
회사 측은 향후 계획과 관련해 “사후 임상에 대해서는 아직 구체적인 계획은 없지만 검토 가능성을 열어두고 있다”고 밝혔다. 또 “급여 등재 절차를 진행할 예정이며 환자 입장을 최우선으로 고려하겠다”고 강조했다.
비급여 치료비에 대해서는 “병원별 상황이 달라 일괄적으로 설명하기 어렵다”면서도, 해외에서는 주당 약 1,000만 원 수준의 비용이 소요되는 것으로 알려져 접근성 문제가 향후 주요 과제로 지목된다.
한국다이이찌산쿄 항암제사업부 이선진 상무는 “반플리타®는 높은 재발 부담에도 불구하고 치료 옵션이 제한적이었던 AML 환자들에게 전주기 치료를 통한 생존 혜택을 제공하는 새로운 대안”이라며 “국내 의료진과 협력해 환자 치료 접근성을 높이기 위한 노력을 지속하겠다”고 말했다.
이번 반플리타®의 국내 출시는 예후가 불량한 FLT3-ITD 변이 AML 환자 치료에서 생존 개선 가능성을 제시했다는 점에서 의미가 크지만, 실제 임상 현장에서의 활용 확대를 위해서는 급여 적용 등 제도적 뒷받침이 필요할 것으로 보인다.
