이노비오파마슈티컬스[Inovio Pharmaceuticals, Inc. (나스닥: aINO)]는 와이스타연구소 및 펜실베니아대학과의 협업을 통해 지카 바이러스 전염병을 예방하기 위해 동사의 DNA 암호화 단일 클론 항체(dMAb™) 기술을 인체에 최초로 실험하는 연구를 시작한다고 오늘 발표했다. 안전성과 내성에 추가하여 투여량을 늘리는 1단계 INO-A002 연구에서는 처음에는 소량의 투여량으로 시작한 뒤 이를 늘려나간다. 사전에 설계된 합성 dMAb이 인체에 직접 주입되면 유전명령을 내려 인체 세포가 질병을 치료하는 항체 생산 공장이 되도록 함으로써 항체 기술의 도약을 구현한다.
이노비오 사장 겸 CEO인 J. 조셉 킴 박사는 "이번의 최초 인체 실험 시작은 이노비아가 세운 이정표인 동시에 dMAb 기술을 통해 인체 내에서 직접 생성되는 DNA 암호화 단일 클론 항체로서 획기적 의약품으로의 발전 잠재력을 갖출 가능성이 있는 진보이며 이노비오와 우리의 협업사들이 선도하는 것"이라면서 "본 실험은 지카 바이러스 전염병 치료를 목적으로 하는 동시에, 우리는 본 연구로부터 중요한 데이터를 확보하여 전염병, 암 면역치료, 염증 치료가 목적인 당사의 폭 넓은 dMAb 프로그램과 심혈관 질환 치료법 개발에 활용할 계획이다. 우리의 목표는 고효능 dMAb 제품으로 귀결되는 단일 클론 항체 기술 개발에 대한 새롭고 향상된 접근 방식을 만드는 것으로서 이는 업체간의 협력, 외부 자금과 협업을 통해 구현될 수 있다"고 말했다.
와이스타연구소는 이번의 혁신적인 연구를 지원하고 발전시켜 임상에 적용할 수 있도록 빌앤드멜린다게이츠재단의 기부를 통해 자금을 확보하였다. 와이스타 수석부사장 겸 백신∙면역치료센터 원장이며 와이스타 암연구의 W.W.스미스자선신탁 교수인 데이비드 B. 와이너 박사가 본 연구를 이끌었으며 파트너들과 협력하여 이 새로운 세대의 DNA 기반 기술을 발전시키고 있다. 본 오픈-레이블 실험은 하나의 병원에서 진행하며 투여량을 늘리는 실험에는 24명의 건강한 자원자가 등록하여 최대 4회분의 INO-A002를 투여 받는다. 본 실험은 펜실베니아대학병원 교수인 파블로 테바스 박사가 이끌 예정이다.
와이너 박사는 "우리 팀은 이 새로운 플랫폼을 개발하는 세부적인 전임상 연구를 통해 CELLECTRA® 전달 시스템을 사용하는 dMAb 합성 DNA 기술에 의한 항체의 체내 생성을 구현했다"면서 "이들 항체(체내 생성)는 단순하며 안정된 형태의 운동 기능 향상을 보여줄 수 있으며 동물 실험에서 질병 예방의 효과가 있었다. 이 기술의 구상과 개발에 일익을 담당하고 합성 DNA 암호화 단일 클론 항체의 이번 최초 인체 실험에 참여하게 되어 무척 기쁘다. 이번의 접근 방식은 전통적인 MAb 접근 방식에 비해 상당한 발전 가능성을 보여준 것이며 질병 치료 전략을 확대하고 새로운 환자 시장을 열어 질병 예방 및 치료를 위한 항체 기반 요법의 혜택을 제공할 수 있게 되었다"라고 말했다.
전통적인 단일 클론 항체는 현재 제약 시장의 최대 분야로서 암, 전염병, 염증과 심혈관 질환 치료에 매년 1천억 달러 이상의 제약 판매가 이루어진다. 합성 설계되어 체내에서 항체를 생성하는 dMAb은 이 중요한 제약 분야에 새롭게 진입하는 디스럽티브 제품이다. 이노비오와 동사의 협업사들은 회사 주식을 제공할 필요 없는 기부금 6천만 달러 이상을 이미 받아 지난 몇 년 동안 dMAb 플랫폼을 발전시키는데 사용하였다. dMAb은 규모가 큰 전체 단일 클론 항체 시장에 진입하는 디스럽티브한 신제품일 뿐만 아니라 전세계의 증가하는 전염병 위협에 신속하게 대처하고 백신의 심각한 한계를 해결하는 특별한 애플리케이션으로서 중요한 의미를 지닌다.
이노비오와 협업사들은 지난 단 몇 년 동안에 dMAb 플랫폼의 중요한 전임상 데이터를 일관되게 보여주며 영향력이 큰 논문 여러 편을 펴냈으며 치명적인 질병의 예방에서부터 암을 극복하고 생명을 위협하는 콜레스테롤 수치를 감소시키는 치료법을 제시했다. 이런 면에서 dMAb은 새로운 MAb 유사 바이오로직스를 신속하게 생성, 전개 및 성장시키는 고유한 특성을 가지고 있으며 그 효율성이 크게 확대되었다. 그 외에도 dMAb이 체내에서 생성하는 항체들은 발현 프로파일뿐만 아니라 포도당화와 같은 효과를 추가적으로 가질 가능성이 크며 전통적인 MAb 접근 방식과는 다르게 체내 조직 배양과 값비싸고 시간이 많이 드는 생성 시스템에 의존할 필요가 없다. INO-002와 같은 연구는 이 가치 있는 플랫폼을 확대하기 위한 초도 데이터를 제공하는데 중요한 연구이다. 이외에도 이노비오의 협업적인 연구를 통해 동물 실험 연구에서 생물 분자의 항암 효과를 충실하게 재현하는 몇몇 dMAb 관문 억제제의 개발에 대해 최근 보고된 바 있다. 이노비오는 직접 진행하는 연구와 외부가 후원하는 연구를 통해 본 분야에서 중요한 특허를 획득하였다.
