경북대학교 자연과학대학 김상룡 교수, 경북대학교 의과대학 석경호 교수, 칠곡경북대학교병원 신경과 이호원 교수와 줄기세포 치료제 개발회사 코아스템(대표이사 김경숙) 공동 연구팀은 ‘소뇌 운동실조증 동물에게 인체유래 줄기세포를 투여하여 소뇌에서 병리학적 변화와 운동능력에서 줄기세포 치료 효과를 확인하고, 난치성 뇌질환인 소뇌 운동실조증 치료를 위한 줄기세포 치료제 개발 가능성 확인하였다. 이 연구 결과는 국제학술지 ‘Journal of Clinical Medicine(임상의학저널)’ 11월호에 게재됐다.

 ‘소뇌 운동실조증(Cerebellar Ataxia)’은 치매와 파킨슨병과 같은 신경퇴행성 뇌질환들 중에 하나로써 주로 진행성 보행 장애를 보이며, 손과 눈의 움직임, 그리고 말하기 등의 장애를 보이며 결국 일상생활 기능을 상실하게 된다. 발병 연령은 특별한 경우를 제외하고, 보편적으로 18세 이상에 증상이 나타나서 서서히 진행되며 현재까지 뚜렷한 치료 방법이 없다.

또 증상이 다양하고 진단이 까다로운 데다 다양한 요인이 병의 발생과 진행에 영향을 미쳐 단일 기전 치료제로는 효과에 한계를 드러내고 있다.

연구팀은 소뇌 운동실조증 치료 전략으로 항염증 및 면역조절 능력과 신경재생 및 신경보호인자를 분비하여 신경퇴행성 뇌질환 치료에 효과적으로 여겨지는 인체 유래 줄기세포를 선택했다. 염증성 소뇌 운동실조증 동물모델의 척수강 내로 줄기세포를 투여하였고, 소뇌의 염증 부위로 줄기세포가 이동한 것을 확인했다.

또한, 줄기세포 투여 후 해당 동물모델의 소뇌에서 인체유래 줄기세포의 항염증 효과와 신경세포 보호 효과를 확인했고, 실제 소뇌 운동실조증 동물의 운동능력을 평가한 결과 줄기세포가 투여된 쥐는 정상적인 쥐 수준으로 운동능력이 회복됨을 확인했다.

그림1. 염증성 소뇌실조증 동물모델에서 줄기세포의 치료효과 모식도

본 연구팀이 이전에 개발 보고한 염증성 소뇌 운동실조증 동물모델의 소뇌에 인체 유래 줄기세포를 투여 후 유도된 효능을 확인한 내용의 모식도임. 줄기세포 투여로 염증유도 뇌세포(미세아교세포)의 활성감소와 신경염증물질 분비 억제를 통한 항염증 효과를 확인하였음. 이와 함께, 소뇌신경세포의 사멸 억제도 일부 있음을 확인함. 이러한 항염증 효과와 신경보호 효과를 통해 동물모델에서 보여진 운동실조 증상(보행장애 등)도 궁극적으로 개선할 수 있음을 본 연구를 통해 확인함.

연구팀은 이번 연구를 통해 소뇌 운동실조증 치료를 위한 치료제로써 줄기세포의 가능성을 확인하였고 나아가 이 질환의 치료에 있어 새로운 전환점을 맞이할 것으로 기대하고 있다.

김상룡 교수는 “이번 연구는 그동안 치료제가 전무했던 소뇌 운동실조증의 치료를 위한 인체 유래 줄기세포치료의 근거를 제시한 점에서 큰 의미”라며 “연구 결과는 비임상 연구를 통한 줄기세포의 항염증성 효과를 입증하여 소뇌실조증의 치료제 및 치료법 개발과 임상 연구에 유용하게 이용될 수 있을 것으로 기대된다.”라고 밝혔다.

칠곡경북대학교병원 신경과 이호원 교수가 진행하고 있는 소뇌 운동실조증 환자들의 임상 연구에서도 유의미한 효과가 있는 것으로 보건복지부 '줄기세포·재생의료 실용화 분야 첨단 의료기술 개발사업'의 연차 보고서에서 밝혔다. 이호원 교수는 "줄기세포치료의 임상 연구에 기술을 축적해 향후 소뇌 운동실조증 뿐만 아니라 알츠하이머병, 파킨슨병 등 다양한 난치성 뇌질환으로 확대해 나가겠다."라고 말했다.