CRISPR 유전자가위 원천특허를 보유한 유전자교정 전문기업 ㈜툴젠(대표 김영호 · 이병화, KOSDAQ 199800)은 AAV 유전자치료제 개발기업 아바타테라퓨틱스(대표 조승희)와 유전자가위 전달 AAV 기술 및 생산 협력 협약을 체결하였다고 밝혔다. 아바타테라퓨틱스는 AAV 유전자 치료제의 설계 및 DOE (Design Of Experiment) 전문성을 바탕으로 AAV 치료제의 혁신 생산 플랫폼을 구축하는 바이오 스타트업이다.

툴젠은 본 업무 협력을 통해 CRISPR유전자가위 전달을 위한 AAV 생산을 효율성을 극대화하여 초기 연구 프로그램의 효능 검증을 가속화할 계획이다.

AAV는 유전자치료제 개발 분야에서 가장 활발하게 사용되는 유전자 전달 도구이다. 현재 유전병에 대해 미국에서 시판 승인된 체내 유전자 전달 치료제는 Luxtarna (Roche, 유전성실명)와 Zolgensma (Novartis, 척추성근위축증)은 모두 AAV를 이용해 치료 유전자를 전달한다. 

유전자교정 분야에서도 AAV는 활발히 사용되고 있다. 툴젠은 유전성말초신경병증인 샤르코-마리-투스 1A(CMT1A)에 대한 유전자교정 치료제를 AAV 기반으로 개발하고 있다. 미국에서는 CRISPR유전자가위를 이용해 치료제를 개발하는 기업인 EDITAS가 AAV를 이용한 유전자교정을 통해 유전성실명에 대한 치료제를 초기 임상에서 개발하고 있다.

AAV는 겉 표면을 이루는 Capsid 단백질에 따라 서로 다른 세로타입(serotype, 항원형)으로 구분되며 타겟 조직 및 세포별로 각기 다른 감염 특이성을 지니게 된다. 세로타입이나 넣어주는 유전자에 따라 생산 수율이나 순도가 다르기 때문에 전문적인 생산 기술이 매우 중요한 분야이다.

이에 따라 AAV 유전자치료제 개발 초기 단계부터 CMC 기술을 외부 헙업 및 자체 개발 등을 통하여 확보하고, 연구개발에 착수하는 것이 중요한 성공 요소이며 이러한 AAV 생산 기술 및 역량을 보유한 회사들이 많은 주목을 받아 지난 몇 년간 AAV 생산 역량을 가진 CDMO가 수천억원에서 수조원에 이르는 가치로 M&A가 이루어지고 있다.