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파로스아이바이오 “급성 골수성 백혈병 치료제 PHI-101 희귀의약품 지정

파로스아이바이오(388870, 대표 윤정혁)는 재발 및 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 ‘PHI-101’이 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정받아 고시될 예정이라고 4일 밝혔다.

 

PHI-101은 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse®)’를 활용해 도출한 물질로, 지난 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정 승인(ODD)을 받았다. 올 7월 임상 1상의 환자 모집을 완료하며 연내 종료를 앞두고 있는 파로스아이바이오의 핵심 파이프라인이다. 파로스아이바이오는 미국과 호주 등 PHI-101의 글로벌 임상 2상 준비에 박차를 가하고 있다.

 

희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환 또는 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제의 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 해당 제도 중에서도 개발단계 희귀의약품 지정은 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환인 경우 약리기전과 임상시험 데이터 등으로 볼 때 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이 예상되는 의약품의 경우 승인된다.

 

식약처는 지난 2013년 개발단계에서 미리 희귀의약품으로 지정해 허가 자료 요건 등의 예측 가능성과 개발 성공률을 높이고자 '개발단계 희귀의약품 지정제’를 도입했다. 해당 제도를 토대로 지정된 약물은 △품목허가 유효기간 연장(5년→10년) △재심사 기간을 10년 이내로 부여해 자료보호를 통한 개발의욕 고취 △제조 및 품질관리기준(GMP) 평가 자료 요건 완화 △시장규모 제한 기준 폐지 △사전검토 수수료의 면제 등 혜택을 받는다.

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교모세포종 재발 원인 규명, 수술 후 재발 등 치료 어려운 악성 뇌종양...새 치료법 열리나 교모세포종(Glioblastoma, GBM)은 성인에서 가장 흔한 악성 뇌종양으로, 수술 후에도 대부분 재발한다. 기존 치료법은 재발을 막는 데 한계가 있어, 이 질환은 치료가 매우 어려운 뇌종양으로 잘 알려져 있다. 최근 서울대병원, 연세암병원, 한국과학기술원 공동 연구팀은 교모세포종 재발의 근원이 뇌실하지역에 있는 신경줄기세포(NSCs)에서 비롯될 수 있음을 밝혀냈다. 교모세포종 재발 매커니즘을 규명하고, 신경줄기세포를 표적으로 하는 치료법 개발 가능성을 제시한 이번 연구 결과는 국제 학술지 ‘Molecular Cancer’(IF=27.7) 최신호에 게재됐다. 교모세포종은 수술로 종양을 최대한 제거하더라도 대부분 재발하며, 재발은 주로 수술 부위 근처에서 발생한다. 기존 치료법인 수술, 방사선 치료, 항암화학요법으로는 이를 예방하는 데 한계가 있어, 교모세포종의 재발 기전에 대한 명확한 규명이 시급했다. 연구팀은 뇌실하지역에 존재하는 신경줄기세포(뇌에서 새로운 신경세포를 생성하는 능력을 가진 세포)가 종양 발생의 근원임을 밝혀낸 기존 연구를 바탕으로, 신경줄기세포가 재발에 중요한 역할을 한다는 가능성에 주목했다. 서울대병원 방사선종양학과 이주호 교수팀(제