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한국아스트라제네카, ‘보이데야TM 부가요법’ 임상적 가치 발표

한국아스트라제네카㈜(대표이사 전세환)는 지난달 17일부터 18일까지 서울 그랜드 워커힐에서 열린 ‘아시아 골수부전 심포지엄(Asian Bone Marrow Failure Syndromes Symposium, ABFS 2025)’에 참석해, 발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, 이하 PNH) 환자에서 C5억제제의 치료 효과와 일부 환자에서 나타나는 혈관 외 용혈(Extravascular Hemolysis, EVH) 증상 개선을 위한 ‘보이데야TM(성분명 다니코판)’의 임상적 가치를 공유했다고 밝혔다.

2008년 설립 이후 골수부전 증후군과 희귀 혈액질환 연구를 선도해 온 대한혈액학회 재생불량빈혈연구회가 주최하는 ‘제1회 아시아 골수부전 심포지엄(ABFS 2025)’은 재생불량성빈혈 및 PNH를 비롯한 골수부전 증후군의 최신 치료 지견과 연구 성과를 공유하고, 아시아 학문 교류와 발전을 도모하기 위해 마련되었으며, 한국, 미국, 중국, 일본, 베트남, 말레이시아, 홍콩 등 총 7개국에서 100여명의 골수부전 및 혈액 질환 전문가들이 참석했다. 

이날 심포지엄에서는 일본 오사카대학교 의학대학원 혈액종양내과 니시무라 준이치(Jun-ichi Nishimura) 교수가 연자로 참여, ‘PNH에서 C5억제제의 과거, 현재, 미래(The Past, current and future of C5 Inhibitors in PNH)’를 주제로 발표를 진행했다.

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한국제약바이오협회, 제3차 제약바이오 혁신포럼 개최...무슨 내용 담을까? 한국제약바이오협회(회장 노연홍)는 국회 보건복지위원회 박주민 위원장과 함께 오는 10월 17일 오전 10시 국회 의원회관 제1소회의실에서 「제약바이오 비전 2030 실현 제3차 혁신포럼 – 제약바이오 글로벌 진출 가속화 전략 토크 콘서트」를 개최한다. 앞서 협회는 ▲1차 포럼에서 ‘K-제약바이오 미래비전’을 제시하고, ▲2차 포럼에서는 ‘국민건강 안전망 구축을 위한 의약품 제조역량 강화방안’을 논의한 바 있다. 이번 3차 포럼은 이를 이어받아 국내 제약바이오기업의 글로벌 시장 진출 성과와 과제, 나아가 민관 협력과 혁신 생태계 조성을 통한 해외시장 확대 방안을 심층적으로 다룰 예정이다. 이날 포럼은 협회 바이오벤처특별위원회 이병건 위원장의 사회로 진행되며, 업계와 정부, 연구기관 전문가들이 연이어 글로벌 진출 경험과 비전을 공유하고 토론을 진행할 예정이다. 먼저 김열홍 유한양행 사장은 오픈이노베이션 전략을 통해 해외 진출에 성공한 사례와 향후 과제를 소개한다. 이어 이재우 GC녹십자 개발본부장이 국내 기업의 글로벌 시장 진출기와 실제 경험담을 전하고, 전윤종 산업기술기획평가원 원장은 국가 차원의 연구개발(R&D) 지원이 글로벌 경쟁력 강화에 미치는 영

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BRF2 변이로 인한 질병 발생 기전 세계 최초 규명..."희귀질환 극복 실마리 제시" 원인을 모르는 면역결핍, 발달장애, 림프종을 앓아 왔던 환자와 가족이 16년만에 유전적 원인을 찾았다. 국내 연구진이 세포 항상성 유지에 필수적인 ‘BRF2 유전자’와 희귀질환의 연관성을 새롭게 발굴하고, 발병 원리를 세계 최초로 밝혔다. 이는 원인이 불명확해 진단과 치료가 어려웠던 환자들에게 치료의 실마리를 제공하고, 향후 새로운 치료 전략 개발 가능성을 제시한 것으로 평가된다. 서울대병원 임상유전체의학과 채종희 교수(이승복 교수, 서울의대 권해윤 학생)와 중앙대 생명과학과 김근필 교수(윤서빈 박사) 공동 연구팀은 미진단 희귀질환 환자와 가족의 유전체 및 세포 데이터를 분석하고, BRF2 변이가 면역결핍 및 발달장애 희귀질환의 원인이 될 수 있음을 규명해 30일 발표했다. BRF2는 세포의 생존과 항상성 유지에 필수적인 유전자다. 다른 유전자들과 함께 복합체를 이루어 단백질 합성에 필요한 셀레노시스테인 tRNA(SeCys tRNA) 생성을 유도한다. SeCys tRNA를 기반으로 합성된 단백질들은 활성산소로 인한 세포 손상을 방지하고, 산화-환원 균형을 유지하는 중요한 역할을 한다. 그러나 BRF2 관련 질환에 대해선 그동안 연구가 드물었고, 이 변이를 이