“최근 Ph+ ALL(필라델피아 염색체 양성 급성림프구성백혈병) 치료에 있어 Ponatinib(포나티닙)을 활용한 치료법이 새로운 방향을 제시하고 있습니다. 다만 앞으로 포나티닙이 Ph+ ALL 환자들에게 더욱 폭넓게 사용될 수 있도록 급여 확대와 추가 연구가 필요합니다.”

이종혁 가톨릭대학교 인천성모병원 혈액종양내과 교수가 최근 ‘Ph+ ALL 환자에서 포나티닙에 대한 최신 지견’을 주제로 한 좌담회에 패널로 참석해 이같이 말했다. 이번 좌담회는 국내 혈액내과 전문의들이 참석해 Ph+ ALL 치료에서 포나티닙을 중심으로 한 최신 치료 전략과 임상적 경험 등 다양한 의견을 나누는 자리였다.

윤재호 가톨릭대 서울성모병원 교수를 좌장으로 이종혁 가톨릭대 인천성모병원 교수를 비롯해 김동윤 가톨릭대 여의도성모병원 교수, 김병수 가톨릭대 은평성모병원 교수, 윤석윤 순천향대 서울병원 교수, 이준엽 가톨릭대 은평성모병원 교수가 패널로 참석해 토론을 진행했다.

Ph+ ALL은 급성림프구성백혈병(ALL) 중에서도 예후가 좋지 않은 질환으로, 치료 전략의 발전이 절실한 상황이다. 전체 ALL 중 30~40%에서 발견된다. 최근 국내에서도 Ph+ ALL 치료에 대한 새로운 접근이 활발히 진행되고 있다.

이종혁 가톨릭대 인천성모병원 혈액종양내과 교수는 “현재 Ph+ ALL 치료에서 포나티닙과 Hyper-CVAD 병용 요법은 1차 치료제로 사용 가능한 효과적인 옵션으로 자리 잡았다. 유도요법에서 45mg을 시작으로 환자의 반응에 따라 용량을 조절하는 방식으로 진행되는데, 완전분자반응(CMR)에 도달한 경우 15mg까지 감량할 수 있다. 이를 통해 치료 효과를 극대화하면서도 부작용을 최소화할 수 있다”고 말했다.

실제 MDACC(MD Anderson Cancer Center)에서 Ph+ ALL 신규 환자를 대상으로 진행한 포나티닙과 Hyper-CVAD 병용 연구에 따르면, 완전관해율 100%, 완전세포 유전학적 반응률 100%, 주요 분자학적 반응률 95%, 완전분자반응 87%로 우수한 반응률을 보였다. 또 6년 무사건생존율(EFS) 65%, 6년 전체생존율(OS) 75%로 기존 치료법의 생존율에 비해 크게 개선된 결과를 나타냈다.

이종혁 가톨릭대 인천성모병원 혈액종양내과 교수는 이에 대해 “이전 이매티닙(imatinib)이나 다사티닙(dasatinib)을 사용한 경우보다 크게 우수한 결과”라고 평가하고 “이는 포나티닙이 1, 2세대 TKI에 비해 뛰어난 효과를 보인다는 점을 시사한다”고 말했다.

포나티닙의 안전성과 관련해서는 “심혈관계 이상 반응이 우려되긴 하지만, 초기 고용량 사용 후 점진적으로 감량하는 전략과 지속적인 모니터링을 통해 이를 관리할 수 있다”며 “국내 사례에서도 부작용으로 치료를 중단해야 했던 경우는 드물었고 대부분 용량 조절을 통해 안정적으로 치료를 이어갈 수 있었다”고 설명했다.

마지막으로 이종혁 교수는 “포나티닙을 활용한 조혈모세포 이식 후 유지요법의 필요성이 크다고 생각한다. 이를 통해 재발 위험을 줄이고 환자들의 생존율을 더욱 높일 수 있을 것이다”며 “향후 포나티닙이 Ph+ ALL 환자들에게 더욱 폭넓게 사용될 수 있도록 급여 확대와 추가 연구가 필요하다”고 강조했다.

한편 Ponatinib(포나티닙)은 3세대 티로신 키나아제 억제제(Tyrosine Kinase Inhibitor, TKI)로 백혈병 치료에 사용되는 표적항암제 중 하나다. 특히 필라델피아 염색체 양성 급성 림프구성 백혈병(Ph+ ALL)과 같은 혈액암 치료에 사용되고 있다. 포나티닙은 기존 1세대(TKI인 imatinib)나 2세대(TKI인 dasatinib) 치료제에 내성을 가진 환자에서도 뛰어난 반응률과 생존율을 보여 Ph+ ALL 치료에서 새로운 표준으로 자리 잡고 있다.