식품의약품안전처(처장 오유경)는 수입 희귀질환 치료제 ‘칼소디주(토퍼센)’를 8월 20일 허가했다고 밝혔다.
이 약은 SOD1 유전자 변이가 있는 근위축성 측삭경화증 환자의 SOD1 mRNA에 결합하여 변형된 단백질 합성을 감소시키는 핵산 치료제로, 적절한 치료제가 없는 성인 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.
식약처는 이 치료제를 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제31호 제품으로 지정한 후, 신속하게 심사해 국내 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 지원하였다.
