입센코리아(대표 양미선)는 자사의 담즙정체성 희귀 간 질환 PFIC(진행성 가족성 간내 담즙정체) 증상 치료제 '빌베이’(성분명: 오데빅시바트)가 10월부터 건강보험에 등재된다고 밝혔다.
이는 국내에서 처음으로 PFIC 환자들이 간 이식 없이 경구용 치료제를 통해 질환을 관리할 수 있는 길이 열린 것으로, 국내에서 희귀질환 치료의 획기적인 전환점이 될 것으로 보인다. 이번 건강보험 적용은 정부와 학계, 환자단체, 그리고 입센코리아가 긴밀하게 협력하여 극희귀질환인 PFIC 분야에서 새로운 치료제를 국내에 도입하기 위해 협력한 결실이기도 하다.
PFIC은 유전적 결함으로 인해 담즙이 간에서 제대로 배출되지 못하고 축적되어 간 손상을 유발하는 희귀 질환으로, 대부분 영유아기에 발병하며 극심한 소양증(가려움증), 성장 지연, 간 기능 저하를 동반한다. 치료하지 않으면 궁극적으로는 간 이식이 유일한 대안이었으며, 환자와 가족 모두에게 심리적·경제적 고통을 안겨왔다. 국내 PFIC 환자는 수십명대로 추정되며 극희귀질환으로 분류된다.
