차 의과학대학교 분당차병원(원장 윤상욱) 정형외과 이순철 교수와 차의학연구원 임종섭 교수 연구팀의 골형성부전증(osteogenesis imperfecta) 환자를 대상으로 하는 태아 골조직 유래 중간엽줄기세포(Ectopic Embryonic Calvaria-derived Mesenchymal Stem Cell, EE-cMSC) 치료제 연구가 보건복지부로부터 첨단재생의료 연구과제로 승인됐다. 골형성부전증 환자에 대한 중간엽줄기세포 임상연구는 이번이 처음이다.
이순철, 임종섭 교수팀은 기증받은 발생초기 태아조직에서 골조직에서 중간엽줄기세포를 분화해 추출하였으며, 이 세포는 뼈 재생 촉진, 골흡수 억제, 우수한 세포 기능을 가진 것으로 평가된다. 또한 대량생산이 가능해 향후 골질환 치료용 세포치료제로 상용화될 가능성도 높다.
골형성부전증은 뼈가 비정상적으로 약하게 만들어지는 선천성 유전 희귀질환으로 국내 약 500~1,000명의 환자가 있는 것으로 알려져 있다. 작은 충격에도 쉽게 골절되고, 뼈 변형, 성장 지연, 치아 취약성 등의 증상이 나타나지만 근본적인 치료제는 현재까지 없다. 이미 미국과 유럽의 여러 연구에서 성체 골수 유래 중간엽줄기세포 또는 태아 간조직 유래 중간엽줄기세포 이식을 통해 안전성 및 75% 골절율 감소 및 골성장등 유효성을 확보하였으며 상용화를 위한 연구개발이 진행되고 있다.
이순철, 임종섭 교수팀은 태아 골조직 유래 중간엽줄기세포(Ectopic Embryonic Calvaria-derived Mesenchymal Stem Cell, EE-cMSC)의 우수한 세포 특성을 바탕으로 국내 골형성부전증 환자 대상 임상연구를 진행하고 있다. 첨단재생 치료임상 및 기술이전을 통한 상업임상시험을 통해 국내뿐 아니라 글로벌 시장 진출을 위한 연구개발을 확대하고 있다.
정형외과 이순철 교수는 “기존 치료제가 없었던 골형성부전증 환자에서 새로운 치료법을 제시할 수 있을 것으로 기대하고 있다”며 “안전성과 우수한 골재생 효과가 입증된 세포인 태아 골조직 유래 중간엽줄기세포로 골형성부전증 환자들의 삶의 질을 높일 수 있기를 기대한다”고 말했다.
한편, 2013년 국가지정 연구중심병원으로 선정된 분당차병원은 줄기세포 치료 기술을 이용한 난치성 질환(신경계, 안질환, 근골격계 질환)을 비롯해 암, 난임, 노화 극복에 대한 다양한 연구를 수행하며 난치·중증 치료 연구에서 국내 대표기관으로 자리매김하고 있다.
특히 2021년 범부처 재생의료기술개발사업단 과제로 시작된 이번 골형성부전증 임상연구에 대한 임상연구에 대한 문의는 분당차병원 임상시험센터 (T.031-780-3926)로 하면 된다.
