㈜헬릭스미스는 유전자치료제 산업에서 핵심적으로 사용되는 전달체 중 하나인 재조합 AAV(Adeno-Associated Virus, 아데노 부속 바이러스)의 생산에 필요한 각종 기술들을 개발하여 ‘생산기술 플랫폼’을 구축했다. 이를 통해 미국에서의 임상시험에 필수적인 AAV 생산에 대한 준비 작업이 본격적으로 가동된다.
이번에 개발된 기술은 (1) 생산량을 최대화 할 수 있는 바이러스 보관 및 접종 기술, (2) 배지 선정 및 다양한 배양 조건(온도, pH, 산소 농도, 접종 양과 시기), (3) 스케일업이 가능한 정제공정 확립(세포 파쇄, 여과, 막 분리, 크로마토그래피 등), (4) 품질 분석기술의 확립 등이다. 공정개발에서부터 대량생산 조건, 제품의 품질분석에 이르는 전단계의 기술들을 자체 개발했다는 데서 큰 의미가 있다.
AAV는 인체에서 안정적으로 장기간 유전자를 발현하는데 유용한 유전자전달체(벡터)다. 사람세포(HEK293) 또는 곤충세포(Sf9)에서 만들어지는데, 헬릭스미스는 2개 세포 모두에서 생산기술을 개발했다. 특히 향후 유전자치료 산업계에서는 AAV가 배큘로바이러스(bacculovirus)와 곤충세포를 이용하여 생산될 것으로 예상되기 때문에 회사 개발진(공정개발/생산기술본부)의 이번 성과는 그 의미가 매우 크다.
지금까지 미국 FDA와 유럽 EMA의 허가를 받아 시장에 진입한 유전자세포치료제는 9개다. 이중 1개를 제외한 모든 제품은 AAV와 레트로바이러스(C형 레트로바이러스, 렌티바이러스)를 이용한 유전자세포치료제다. 특히 AAV는 최근 유전자치료 산업에서 중요한 기술 트렌드로 자리매김하며, 이를 이용한 임상시험이 크게 증가하는 추세다.
