CRISPR 유전자가위 원천특허를 보유한 유전자교정 전문기업 ㈜툴젠(대표 김영호 · 이병화, KONEX 199800)이 25일 온라인 기자간담회를 통해 회사의 주요 사업과 경쟁력을 설명하고 코스닥 상장에 따른 향후 전략과 비전을 밝혔다.

이병화 툴젠 대표이사는 이날 간담회에서 “세계 최고 수준의 유전자교정 기술을 바탕으로 유전자가위 원천특허 기반 플랫폼 사업 및 유전자·세포치료제 산업을 선도하는 세계적 기업으로 도약해 나가겠다”면서 “CRISPR특허 경쟁력과 특허수익화 사업을 강화하고 각 파이프라인 임상개발을 가속화함으로써 기업가치를 극대화할 것”이라고 강조했다.

툴젠은 유전자교정 분야의 글로벌 선도 기업으로, 핵심 기술인 유전자가위의 발명과 세계적 수준의 기술 발전을 이끌어왔다. 주요 추진 사업은 ▲유전자교정(CRISPR 유전자가위 원천특허) 플랫폼 기반 특허수익화 사업 ▲유전자교정 기술 적용 치료제 개발 ▲유전자교정 기술을 통한 동식물(종자) 품종 개량 등이다.

유전자가위 기술은 특정 형질에 관한 유전정보를 담고 있는 DNA의 염기서열을 교정해 형질을 변형시킬 수 있는 유전자교정 기술이다. 인간을 비롯해 동물과 식물 등 지구상에 존재하는 모든 생명체는 DNA에 유전정보를 저장하고 있기 때문에 유전자교정 기술은 다양한 산업 분야에 활용될 수 있다.

툴젠은 ▲유전자교정 기술 개발 전문성 ▲글로벌 CRISPR 원천특허 경쟁우위 ▲타 바이오 기업들과 차별화된 플랫폼 사업 수익성 ▲차세대 유전자가위 응용개발 기술력 ▲다양한 유전자·세포치료제 파이프라인 ▲유전자교정 농생명 산업의 성장 잠재력 등의 핵심 경쟁력을 바탕으로, 임상개발 및 사업화를 가속화하고 글로벌 시장을 빠르게 확대해 나간다는 전략이다.

■ 세계 최고 수준의 유전자교정 기술력…GE플랫폼 기반 특허수익화 사업 본궤도 안착

툴젠은 세계에서 유일하게 1세대 유전자가위 ‘ZFN(Zinc Finger Nuclease)’, 2세대 ‘TALEN(TAL Effector Nuclease), 3세대 ‘CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)/Cas9 등 3종의 유전자가위를 모두 개발했으며, 특히 2020년 노벨화학상 수상 기술인 CRISPR 유전자가위 원천특허를 보유하고 있다. 이는 CRISPR/Cas9 시스템을 사용한 진핵세포 유전자교정을 증명한 세계 최초의 특허이다.

툴젠은 세계 최고 수준의 유전자교정 기술력과 진핵세포 유전자교정을 증명한 세계 최초의 CRISPR 유전자가위 원천특허 경쟁력을 내세워 GE(유전자교정)플랫폼 기반의 특허 자체 라이선싱을 통한 특허수익화 사업에 주력하고 있다. GE플랫폼은 사업 확장성 및 수익의 가시성 면에서 다른 바이오 기업들과는 차별화된 강점이자 툴젠의 높은 기업가치를 뒷받침하는 핵심 경쟁력이다.

이미 몬산토(Monsanto, 現 Bayer), 써모 피셔(Thermo Fisher), 키진(KeyGene) 등 국내외 유수의 바이오 기업에 18건의 기술이전(L/O) 성과를 기록하는 등, 툴젠의 특허수익화 사업은 이미 실적이 가시화되며 본궤도에 올라섰다. 회사는 관련 실적을 더욱 확대하기 위해 해당 사업을 더욱 강화하고 전략적으로 추진해 나갈 계획이다.

툴젠은 CVC 그룹, Broad Institute 등과 함께 CRISPR 유전자가위 원천특허 분야의 글로벌 빅3 기업으로 꼽히고 있다. 이 중에서도 제약·바이오, 종자, 동물 등 모든 사업 분야에 CRISPR 유전자가위 특허의 권리를 보유하고 있는 기업은 세계적으로 툴젠이 유일하며, 이에 따라 특허수익화 사업은 향후 보다 높은 성장세를 확보할 수 있을 것으로 기대된다.

툴젠의 CRISPR 유전자가위 원천특허는 현재 한국, 미국, 유럽, 호주, 중국, 일본 등 9개 주요 국가에 등록됐으며, 올해 유럽, 인도, 싱가포르 등에서 의미 있는 권리 범위의 특허가 추가되면서 글로벌 특허 경쟁력이 강화됐다. 국내외 원천특허 등록 건수는 20건에 이르며, 25건이 추가 출원돼 심사가 진행 중이다. 응용특허를 포함하여 총 48건의 특허권이 등록되었고 135건의 특허가 출원되어 있다.

■ 유전자교정 기술 기반 치료제 연구개발 집중…CAR-T, CMT1A, wAMD 등 임상 가속화

툴젠은 플랫폼 중심의 특허수익화 사업 외에도 유전자교정 기술 기반의 유전자·세포치료제 연구개발에도 매진하고 있다. 주력 파이프라인은 ▲샤르코-마리-투스병1A 치료제(TGT-001) ▲습성 황반변성 치료제(TG-wAMD) ▲B형 혈우병 치료제(TG-LBP) ▲inhibitor(응고인자에 대한 항체) 보유 혈우병 치료제(TG-AT) ▲만성 HBV 감염 치료제(TG-HBV) ▲ 차세대 CAR-T 세포치료제(Styx- T Platform) 등이다.

이 가운데 차세대 CAR-T 치료제는 호주 세포치료제 전문 기업 CARTherics(카세릭스)社와의 공동 연구개발을 통해 2022년 고형암 타깃 미국 임상1상에 돌입할 예정이다. 이에 앞서 툴젠은 CARTherics와 CRISPR 유전자 가위를 이용한 CAR-T 치료제 파이프라인에 대해 1,500억원 규모의 기술이전(L/O) 계약을 체결한 바 있다. 툴젠은 CARTherics와 진행할 미국 임상 1상의 데이터가 잘 나온다면 CAR-T 개발 기업들에게 10건 이상의 추가적인 기술이전이 가능하다고 기대하고 있다.

CAR-T 치료제는 CAR(키메릭 항원 수용체)와 인체 면역세포의 일종인 T 세포를 결합한 면역항암 세포치료제로, 반응도와 치료 효과가 높아 ‘꿈의 항암제’로 불린다. 툴젠은 CAR-T 치료제에 유전자교정 기술을 적용함으로써 기존 CAR-T 치료제 대비 월등한 암세포 사멸 효과로 치료 효능을 향상시키고 적응증 범위도 확대할 수 있을 것으로 전망하고 있다.

샤르코-마리-투스병1A(이하 CMT1A) 치료제와 습성황반변성(이하 wAMD) 치료제는 올해 전임상(IND-Enabling Study) 단계에 진입해 유효성 및 독성 검사를 진행하고 2022년 말 또는 2023년 IND(임상시험계획) 신청을 통해 미국 임상1상을 추진할 계획이다.

CMT1A는 손발기형, 근위축, 감각소실, 보행장애 등을 유발하는 난치성 신경질환으로, 환자수가 140만 명으로 보고되고 있는 매우 흔한 유전성 질환이다. 툴젠은 아직 치료제가 전무한 CMT1A에 대해 최초의 근원적 치료제를 개발 및 상용화한다는 목표다. wAMD는 50대 이상 연령에서 주로 발생하는 노인황반변성(AMD) 중에서도 실명의 위험이 높은 질환으로, 전 세계적으로 250만 여명의 환자수가 보고되고 있다.

유전자·세포치료제뿐만 아니라 유전자교정 기술을 적용한 그린바이오 사업도 추진한다. 회사는 다양한 식용작물에 CRISPR 유전자가위 기술을 적용해 유용한 형질이 내재된 기능성 작물을 개발하는 데 연구 역량을 투입하고 있으며, 이미 올레산 함량을 높인 콩(대두), 갈변억제 감자 등 개발을 완료해 사업화를 진행하고 있다. 단백질구성 변이 콩, 제초제저항성 콩∙옥수수, 아크릴아마이드 억제 감자, 솔라닌독성 억제 감자, 가뭄내성 고추 등도 개발 중이다.

■ CRISPR 특허 경쟁력 강화 및 연구개발 관련 임상∙설비 투자, 글로벌 시장 확대 주력

툴젠의 총 공모주식수는 1,000,000주로, 100% 신주 모집이다. 주당 공모 희망가 범위는 100,000원부터 120,000원이다. 회사는 11월 25일과 26일 기관투자자 대상 수요예측을 진행해 30일 최종 공모가를 확정하고, 12월 2일과 3일 일반 청약을 받는다. 12월 초 코스닥 시장 상장 예정이며, 이번 공모를 통해 공모 희망가 기준 최대 약 1,200억원을 조달한다.

상장을 통해 공모된 자금은 CRISPR 특허 경쟁력 강화 및 연구개발 관련 임상∙설비투자, 운영자금 등으로 활용된다. 특히 회사는 연구개발 및 임상, 첨단 설비 도입, 우수 연구진 영입 등에 적극적으로 투자하여 CRISPR 특허 경쟁력을 공고히 하고 글로벌 시장을 겨냥해 빠른 속도로 치료제 임상을 진행할 계획이다.

김영호 툴젠 대표이사는 “당사는 유전자교정 플랫폼 자체의 특허수익화 사업을 정착시키고, 이를 넘어 유전자교정 기술을 활용한 유전자·세포치료제 연구개발 및 그린바이오 전문 기업으로 변모해가고 있다”면서 “유전자교정 분야의 선도적 지위를 더욱 강화하고 인류의 건강과 복지, 삶의 질 향상에 기여하는 혁신 기술을 개발하는 데 더욱 주력하겠다”고 전했다.