한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱)은 지난 10월 27일 혈우병 전문 의료진을 대상으로 개최한 혈우병 A 치료제 ‘진타® 솔로퓨즈’(성분명: 모록토코그알파)의 웹 심포지엄 ‘Xtension’을 성료했다고 1일 밝혔다.
이번 웹 심포지엄에서는 올해 8월 성인 및 소아 혈우병 A 환자를 포함해 출혈 빈도 감소를 위한 일상적 예방요법제로 허가 확대된 진타 솔로퓨즈 임상 데이터를 재조명하고, 혈우병 A 환자들을 위한 개별화된 치료 전략으로 소아 환자에서의 격일 투여 및 임상적 반응에 따라 용법을 조절하는 ‘진타 솔로퓨즈’의 다양한 투여 요법을 탐색하는 자리를 마련했다.
심포지엄 연자로 초청된 캐나다 맥마스터 병원 알폰소 이오리오(Alfonso Iorio) 교수는 ▲일상적 예방요법으로 가치가 확장된 진타 솔로퓨즈(What’s Next? Extended value of Xyntha Solofuse with Routine Prophylaxis regimen) ▲환자 혈액응고인자 농도에 따른 진타 솔로퓨즈의 개별화된 예방요법 전략(Individualized prophylaxis based on personalized FVIII level)에 대해 각각 발표했다.
첫 번째 세션인 ‘일상적 예방요법으로 가치가 확장된 진타 솔로퓨즈’에서 알폰소 이오리오 교수는 일상적 예방요법으로 허가 사항이 확대된 진타 솔로퓨즈의 임상 데이터를 설명하고, 혈우병 A 환자들에게 최적화된 치료 요법으로 진화하고 있는 진타 솔로퓨즈의 가치를 되새기는 시간을 가졌다.
진타 솔로퓨즈의 일상적 예방요법과 출혈 시 보충요법(on-demand)의 연간출혈률(ABR)을 비교하기 위해 102명(만 12세 미만 8명, 만 12세 이상 94명)을 대상으로 용량 증량에 대한 조항(4주 동안 주요 관절 또는 표적 관절에 2회의 자발적 출혈, 또는 임의의 위치에서 3회 이상의 자발적 출혈 발생 시 용량 증량)을 준수해 임상을 진행했다. 임상에 따르면, 일상적 예방요법의 평균 ABR은 보충요법 대비 만 12세 이상에서 89% 낮았으며, 만 12세 미만에서 97% 낮았다고 강조했다.
또한, 이전에 치료를 받은 적이 있는 소아 혈우병 A 환자 51명(만 12세이하 50명, 만 12세~16세 미만 1명)에서 ▲ 6세 미만 환자를 대상으로 일상적 예방요법군과 보충요법군의 연간출혈률을 비교하고, ▲16세 미만을 대상으로는 일상적 예방요법에서 격일 투여군(25IU/kg)과 주 2회 투여군(45IU/kg)의 연간출혈률을 비교한 임상에 대해서도 설명했다. 임상에 따르면 연간출혈률은 일상적 예방요법군에서 1.8로(p=0.004) 보충요법군의 47.0 대비 매우 낮게 나타났다.
특히 주 2회 투여군(45IU/kg)은 일부 혈우병 A 소아 환자에게 고려할 수 있는 치료 옵션일 뿐만 아니라, 격일 투여군(25IU/kg)과 동일한 주간 용량(약 90IU/kg)을 투여하면서도 투여빈도를 약 50% 감소시킬 수 있는 치료 요법이라고 밝혔다.
이어 알폰소 이오리오 교수는 두 번째 세션에서 혈우병 환자의 약물동력학적(PK, Pharmacokinetic) 프로파일을 확인해 개별화된 예방요법을 실현할 수 있는 방안에 대해 설명했다. WFH 2020 가이드라인에서 언급한 바와 같이 최소한의 약물동력학적 평가를 기반으로 혈액응고인자 최저치(Factor trough level)를 파악해 혈우병 환자들에게 개인 맞춤형 치료를 진행할 수 있다는 점을 설명하며, 약물동력학적 평가의 중요성을 공유했다.또한, 그는 환자 개인의 라이프 스타일과 변동성 등을 고려해 개별화된 예방요법을 촉진할 수 있는 실용적인 방안에 대해 설명했다.
한국화이자제약 희귀질환사업부 대표 김희정 전무는 “이번 심포지엄은 진타 솔로퓨즈의 일상적 예방요법으로 새롭게 진화된 가치를 전달하고,개별화된 예방요법 등 혈우병 A 치료 전략에 대해 공유할 수 있는 뜻깊은 자리였다”며 “진타 솔로퓨즈가 혈우병 A 환자들의 삶을 개선하기 위해 지속 발전해온 만큼, 앞으로도 혈우병 환자들의 치료에 기여할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 의미를 더했다.
