사노피 그룹의 젠자임은 제 1형 고셔병을 위해 개발중인 경구제제인 엘리글루스타트 주석산의 3상 임상시험 ENGAGE 및 ENCORE로부터 도출된 긍정적인 최신 자료를 발표하였다.
ENGAGE의 연구 결과는 미국 플로리다주 올란도에서 열린 제 9차 연례 리소좀 질환 네트워크 WORLD 심포지움(Annual Lysosomal Disease Network WORLD Symposium)에서 발표되었으며, 두 번째 3상 임상시험인 ENCORE의 중요한 자료 도 함께 발표되었다. 두 연구는 모두 일차 평가변수를 충족시켰으며, 젠자임의 엘리글루스타트 주석산 등록 안내문의 근거를 구성할 것이다.
젠자임은 제 1형 고셔병이 있는 환자들에게 편리한 대체 치료법을 제공하고, 환자 및 의료진에게 더 넓은 범위의 치료선택권을 제공하기 위해 경구용 캡슐 형태의 엘리글루스타트 주석산을 개발하고 있다. 젠자임의 엘리글루스타트 주석산 임상 개발 프로그램은 30개 국가에서 치료 받은 약 400여 명의 제 1형 고셔병 환자에 주안점을 둔 최대 규모의 임상시험에 해당한다.
젠자임의 희귀질환 부서장인 로제리오 비발디 의학박사는 “금년 WORLD 심포지움에서 발표된 자료는 엘리글루스타트 주석산이 고셔병 환자들에게 중요한 경구 치료제가 될 수 있다는 우리의 확신을 강화시켜 준다”라며, “우리는 이 치료제의 가능성에 기대가 크고, 엘리글루스타트 주석산 출시를 위한 견고한 개발 계획을 성공적으로 진행해 나가고 있다.” 고 말했다.
