엑소좀산업협의회(EVIA, 회장 최철희)는 회원사인 일리아스바이오로직스(대표 최철희, 이하 일리아스)와 엠디뮨이 2024년 1차 국가신약개발사업 ‘글로벌 진출 및 파트너링 촉진을 위한 우수 신약개발 지원’ 사업에 선정됐다고 6월 25일 밝혔다. 이 사업은 글로벌 기술경쟁력을 보유한 기업을 대상으로 글로벌 진출 등을 촉진하고 임상 개발 역량 강화 및 신약 창출을 달성하기 위해 국가신약개발재단(KDDF)에서 추진하고 있다. 또 다른 회원사인 엑솔런스는 지난해 11월 2023년 3차 국가신약개발사업에 선정돼 과제를 수행 중이다.
엑소좀은 세포 간 신호 전달에 중요한 역할을 하는 작은 소포체로, 세포로부터 배출돼 주변의 다른 세포에 다양한 생물학적 활성 물질을 전달할 수 있다. 이러한 엑소좀을 활용해 특정 약리약물을 탑재해 원하는 조직이나 세포로 약물이 전달되게 함으로써 부작용은 줄이고 치료 효과를 크게 향상시킬 수 있다. 특히 엑소좀의 경우 기존 방법으로는 전달하기 어려웠던 단백질 및 유전물질 등 다양한 생체 활성물질을 원하는 조직이나 세포내로 전달이 가능케 함으로써 유망한 차세대 약물전달 기술로 여겨지고 있다.
일리아스와 엠디뮨은 엑소좀 내부에 약리 물질을 탑재할 수 있는 기술인 EXPLOR® (Exosome engineering for Protein Loading via Optically Reversible protein-protein interaction)와 BioDroneTM 플랫폼을 이용해 건성 황반변성 및 레쉬-니한 증후군(Lesch-Nyhan Syndrome) 치료제를 개발한다. 이 과제를 통해 치료용 단백질 및 유전물질(mRNA)을 원하는 조직으로 전달할 수 있는 차세대 치료제를 개발하는 것으로 엑소좀이 가지는 차세대 치료제 모달리티로서의 장점을 최대한 활용할 것으로 기대된다. 특히 엠디뮨이 제안한 레쉬-니한 증후군 치료제는 단일 엑소좀에 치료용 단백질 효소와 유전자 치료제(mRNA)를 동시에 탑재함으로써 치료 효과 극대화를 시도하고 있다.
건성 황반변성은 지속적인 염증반응에 의해 유발 및 진행되는 질환으로, 현재 Apellis Pharmaceuticals사의 시포브레(Syfovre), Iveric Bio사의 아이저베이(Izervay)가 건성 황반변성 치료제로 FDA로부터 승인받았으나 증상완화가 주목적인 관계로 아직까지 근본적인 치료제가 없는 상황이다. 전 세계 건성 황반변성의 시장규모는 2022년 약 15억8952만달러에서 연평균성장률(CAGR) 8.06%로 성장해 2031년 약 31억9353만 달러로 추정된다. 레쉬-니한 증후군은 인체 내 HPRT 효소결핍으로 발생하는 선천성 퓨린(purine) 대사 장애질환으로, 인구 38만 명당 1명 꼴로 발생한다고 보고되고 있다. 현재 근본적 치료법이 없는 상황이다.
