대구경북첨단의료산업진흥재단(대구경북첨단의료산업진흥재단, 이사장 양진영) 신약개발지원센터 연구진이 개발한 ‘CRISPR-Cas9 기반 정밀 유전자교정 기술’이 지난 17일(수) 국제학술지 「Molecular Therapy-Nucleic Acids(IF=8.8)」에 게재됐다.
CRISPR-Cas9은 유전자 교정 도구로서 높은 정확도로 DNA를 수정할 수 있어 맞춤형 유전자 및 세포치료를 위한 근본적인 치료전략으로 각광받고 있지만, 비특이적 접합 확률의 존재로 인해 치료제 개발 시 치명적인 부작용을 일으킬 수 있는 문제가 지적되어 왔다.
케이메디허브 신약개발지원센터 박선지 박사(제1저자)와 권양우 박사(공동저자), 최의환 박사(교신저자)는 세포재생의 핵심 단백질인 RAD51의 상시발현 기술과 DNA ligase Ⅳ를 억제하는 SCR7을 활용한 시스템을 통해 CRISPR-Cas9의 정확도를 획기적으로 증진시키는 기술을 개발했다.
또한, 연구진은 DNA break repair 단백질과 Cas9 복합체와의 상호작용을 규명함으로써 유전자 교정의 새로운 매커니즘을 제시했고 본 연구결과는 미국 유전자세포치료학회(ASGCT) 공식 학술지 「Molecular Therapy-Nucleic Acids」 최신호에 게재됐다.
유전자 교정 기술은 2023년 한국생명공학연구원에서 선정한 10대 바이오 미래유망기술로 국가 바이오산업 핵심 기술이다. 이번 연구성과는 유전자 교정 기술의 비특이적 접합 확률을 낮춤으로써 유전자 치료제의 안전성 및 효과성을 향상시켜 국가 바이오산업 경쟁력을 높일 수 있을 것으로 기대된다.
이번 연구는 한국연구재단 개인기초과제와 산학연계 합성신약개발 지원사업으로부터 연구비를 지원받아 수행되었다.
