CSL 코리아(대표이사 김기운)는 아이델비온(Idelvion, 성분명: 알부트레페노나코그알파, 혈액응고인자IX-알부민융합단백(rIX-FP), 유전자재조합)의 유효성과 안전성을 평가한 리얼월드(Real-World) 연구인 ORPHEE의 중간 분석 결과가 유럽 혈액 학회지(European Journal of Haematology)에 지난 3월 게재됐다고 밝혔다.

ORPHEE 연구는 프랑스의 29개 혈우병 치료센터에서 진행된 다기관 장기 관찰 연구로, 2021년 12월부터 2024년 2월까지 아이델비온으로 예방요법을 받고 있는 12세 이상 청소년 및 성인 환자 77명이 포함했다. 환자의 81%는 중증 혈우병 환자였으며, 71%는 rFIXFc을 포함한 예방요법을 받고 있던 환자였다. 해당 연구는 실제 진료환경에서 환자의 치료 패턴, 약물 사용량, 출혈 억제 효과, 혈중최저농도(FIX Trough level) 등을 약 27개월 간 종합적으로 평가했으며, 평균 18개월 시점에서 중간 분석 결과가 발표됐다.

연구에 따르면, 환자들은 기존 치료 대비 출혈 예방 효과, 투여 간격, 사용량, 치료 만족도 등에서 의미 있는 개선을 경험한 것으로 나타났다. 아이델비온으로 예방요법을 실시한 이후 연간출혈률(ABR)은 평균 1.3회, 연간자연출혈률(AsBR)은 0.7회, 연간관절출혈률(AjBR)은 0.6회로 모두 낮은 수준을 기록했다. 환자의 48%는 어떠한 출혈도 경험하지 않았으며, 투여 간격에 관계없이 혈중최저농도는 임상적으로 유의한 수준을 유지했고 출혈률(ABR, AsBR, AjBR)에서도 유의미한 차이는 나타나지 않았다. 또한 아이델비온의 예방효과는 95%의 환자에게서 ‘매우 우수(Excellent)’ 또는 ‘우수(Good)’하다고 평가됐다.