식품의약품안전처(처장 정승)는 혈우병 치료제 개발자를 위하여 ‘혈액응고인자제제(제Ⅷ인자, 제Ⅸ인자)의 임상시험 가이드라인’을 마련했다고 밝혔다.
이번 가이드라인은 혈우병의 경우 희귀질환으로 치료제 개발부터 피험자 모집 등 임상시험에 대한 제한이 있고 치료제 사용에 따른 항체 생성 등의 부작용으로 인해 제제 특성을 고려한 임상 평가 기준 마련이 필요한 현실을 반영하였다.
- 특징은 주요 선진국의 임상 가이드라인을 조사‧분석한 이후, 국내 혈액응고인자제제 분야의 전문가 검토 및 관련 업계 등의 의견 수렴을 거쳐서 마련되었다.
주요 내용은 ▲재조합 및 혈장유래 제Ⅷ인자 및 제Ⅸ인자제제와 관련된 허가(변경포함)를 위해 필요한 임상시험에 대한 일반적 사항 ▲신규 품목 허가 신청을 위한 임상시험 요건 ▲허가받은 품목의 제조과정이나 응고제제의 구조/활성 등에서 변경이 있는 경우 임상시험 요건 등이다.
식약처는 이번 가이드라인 마련으로 혈우병 치료제 허가ㆍ심사의 일관성 유지 및 신속한 제품화 지원으로 희귀질환자에 대한 치료기회가 확대될 것이라고 밝혔다.
