노바티스는 진성적혈구증가증(PV, polycythemia vera) 환자를 대상으로 자카비®(성분명 룩소리티닙)와 기존의 최적 치료요법(BAT, best available therapy)을 비교한 제 3상 임상시험에서 하이드록시우레아에 내성이 있거나 저항성이 있는 환자에서 사혈(적혈구의 농도를 낮추기 위해 몸에서 혈액을 빼내는 시술)치료 없이 적혈구 용적률(hematocrit) 조절 및 비장크기 감소를 확인하였다. 한편, 자카비의 안전성은 이전 연구 결과와 대체로 일치하는 것으로 나타났다.

노바티스는 주요 혈액학 학회에 해당 연구(RESPONSE Study) 데이터를 발표하고, 올해 중에 세계 각 국가의 허가 관련 기관에 관련 연구보고서를 제출 할 예정이다.

노바티스 항암제사업부 사장이자 항암제 개발 및 의학부 글로벌 책임자 알렉산드로 리바(Alessandro Riva) 박사는 “이번 임상연구의 고무적인 결과는 진성적혈구증가증 환자에 대한 자카비의 치료 가능성을 보여준 것”이라면서, "노바티스는 이 연구결과를 바탕으로 기존 치료에 더 이상 반응하지 않거나 내성을 보이는 진성적혈구증가증 환자들이 자카비 치료혜택을 받을 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.

진성적혈구증가증은 혈구가 과다 생성되는 만성 난치성 희귀 혈액암이다. 과다 증식한 혈구세포로 인해 혈액의 점도가 높아지고 혈전 발생의 위험도가 높아진다. 혈전은 뇌졸중 및 심장발작과 같은 심각한 심혈관계 합병증을 유발하여 이환율과 사망률을 증가시킨다.

또한, 진성적혈구증가증은 비장비대증과 심신을 약화시키는 증상을 동반하며, 많은 진성적혈구증가증환자들은 기존 치료제에 내성 및 저항성을 보여 이로 인한 질환 진행의 위험에 노출되어 있다.

RESPONSE임상연구는 전 세계 109개 기관에서 무작위 배정, 오픈라벨 연구로 진행됐다. 이 연구는 하이드록시우레아에 저항성을 보이거나 내성이 확인 된 환자 222명을 대상으로 자카비(10 mg 1일 2회) 와 기존의 최적 치료요법군에1:1 무작위 배정하였으며, BAT군은 연구자가 선정한 단독요법이나 혹은 관찰치료를 받았으며 임상연구 참여 기간 전반에 걸쳐 필요에 따라 용량을 조절하였다.

본 연구의 일차 유효성 평가항목은 사혈을 하지 않고도 적혈구 용적률 수치가 조절되면서 32주째차에 비장의 크기가 기저시점 대비35% 이상 감소한 환자들의 비율이며, 2차 평가항목에는 자카비의 안전성뿐 아니라 지속적인 반응 유무 및 혈액학적 완전 관해가 포함된다.
 
자카비는 생명을 위협하는 희귀 혈액암인 골수섬유증 치료제로 현재 55개국 이상에서 승인을 받았다.
 
골수섬유증은 혈구생성을 조절하는 JAK 신호전달의 이상으로 골수가 섬유화되는 희귀 혈액암으로, 섬유화 된 골수가 혈구 생성에 오류를 일으켜 비장비대 등의 기타 중증 합병증으로 이어져 생명을 위협하는 질환이다.