㈜툴젠(대표 이병화, KONEX 199800)은 지난 13일성남시 중원구에 전임상개발센터 (Pre-Clinical Development center)를 설립하고 개소식을 진행했다.
이번 전임상개발센터의 설립은 샤르코마리투스병 1A형(CMT1A)을 비롯한 유전자교정 치료제 대한 연구개발 효율성을 극대화하여 임상 진입 속도를 높이기 위한 전략으로 풀이된다..
이번 전임상개발센터 설립을 통해 기존에 사용중인 성남에 위치한 동물연구시설과의 거리를 좁혀 연구개발진행 효율성을 높이고 전임상에 필요한 약물분포평가 및 약물역학평가를 진행하기 위한 장비 및 시스템을 구축했다. 이를 통해 ▲새로운 체내 전달 시스템을 개발하고 ▲질병 모델 구축, ▲신약 후보군을 평가하는 등 연구에 박차를 가할 계획이다.
툴젠은 2016년부터 샤르코마리투스병 1A형(CMT1A)에 대해 연구개발을 착수했고, 2018년 유럽세포유전자치료학회(ESGCT) 발표에 이어 2019년 국제학술지 ‘뉴클레익 액시드 리서치(Nucleic Acid Research)에 연구성과를 게재했다.
CMT1A은 PMP22 유전자의 과발현이 원인이며, 툴젠은 크리스퍼 유전자가위를 이용해 PMP22 유전자가 발현되는데 중요한 기능을 하는 조절 부위를 제거하여 과발현을 낮추는 반영구 치료제 개발을 진행하고 있다.
회사 관계자에 따르면, “유전자교정을 이용해 CMT1A 질병의 원인이 되는 PMP22 유전자를 조절하는 전략을 수립하고 동물모델에서 검증 중”으로 “향후 CRO를 통해 동물 모델에서 전임상 유효성 평가를 진행할 계획”으로 밝혔다.
CMT1A은 현재까지 알려진 유전성 질환 중에서 가장 발생빈도가 높은 희귀질환이다. 치료제가 없는 난치성 신경질환으로, 손발기형 근위축 감각소실 보행장애 등의 증상을 보이며 전세계 약 140만명의 환자가 있는 것으로 추산된다.
