바이오 제약회사인 파마에센시아는 베스레미주(성분명:로페그인터페론 알파-2b), (이하 베스레미)가 진성적혈구증가증 치료제로 13일(토) 미국 FDA 승인을 받았다고 밝혔다. 베스레미는 진성적혈구증가증의 질병 진행을 일으키는 골수 내 변이된 세포를 선택적으로 제거하는 3세대 모노-페길화 인터페론이다.
진성적혈구증가증은 골수의 줄기세포 내 돌연변이로 인해 혈액 세포가 불필요하게 많이 만들어져 생명에 위협을 줄 수 있는 만성 희귀 혈액질환(혈액암)이다. 골수 내 비정상적 혈액 세포 생산으로 혈액 농도가 과도하게 진해져 혈전, 뇌졸중, 심장마비와 같은 심각한 증상의 발생 위험을 높일 수 있다. 대부분 JAK2 V617F 돌연변이에 의해 발생되며 적절한 치료를 하지 않으면 골수섬유화증 또는 급성 골수성 백혈병과 같은 악성 암으로 진행될 수 있다.
미국 MD 앤더슨암센터 서댄 버스타브섹(Srdan Verstovsek) 박사는 “베스레미의 FDA 승인으로 진성적혈구증가증 환자의 증상 조절 및 합병증 예방 목적의 치료에서 장기적 질병 진행의 위험을 감소시키는 기저질환 치료를 목적으로 한 단계 발전된 치료를 할 수 있게 됐다” 며 “차세대 인터페론인 베스레미를 통해 의료진들이 진성적혈구증가증 환자들의 질환을 호전시켜 건강한 삶을 유지하도록 치료 목표를 상승시키는 시대가 열렸다”고 말했다.
이번 미국 FDA 승인은 베스레미의 1/2상, 3상 임상시험인 PEGINVERA와 PROUD/CONTINUATION-PV임상시험 결과를 근거로 이루어졌다. 베스레미는 PROUD/CONTINUATION 임상을 통해 지속적 혈액학적 반응 및 분자 유전학적 반응을 보이며 JAK2 V617F 돌연변이 부담(allelic burden)도 5년 임상 결과 53% 환자에게서 10% 미만으로 감소시켜 장기적 효과를 입증했다.PEGINVERA 임상에서는 7.5년 넘게 대부분의 환자에게서 혈액학적 반응을 달성하고, 61%의 환자에서는 완전혈액학적 반응을 달성하였다.
베스레미의 가장 흔한 약물이상반응 (≥10%)으로는 백혈구감소증(19%), 혈소판감소증(19%), 관절통(13%), 피로(12%), 감마글루타밀전이효소(GGT)증가(11%), 유사독감(11%), 근육통 (11%)이 보고됐다.
