압타머 플랫폼 전문 기업 압타머사이언스(코스닥 291650, 대표이사 한동일)는 첫 번째 신약 파이프라인인 AST-201에 대한 식품의약품안전처 IND 승인을 위해 필요한 준비를 모두 마쳤다고 11일 밝혔다.
AST-201은 간암이나 폐암 환자의 암세포에 많이 발현되는 GPC3 수용체를 표적으로 한 ApDC (Aptamer -Drug Conjugate)계 약물로, GPC3에 선택적으로 결합하는 압타머에 항암제로 사용되는 젬시타빈을 접합시킨 물질이다.
젬시타빈은 췌장암, 폐암 치료 목적으로 광범위하게 사용되는 약물이지만 약물 분해효소가 많이 존재하는 간암의 경우 치료 효과를 보이지 않았으나, 압타머와 결합시킨 ApDC 형태의 AST-201에서는 간암 세포에 대한 선택적 표적 전달 및 체내 안정성을 기반으로 우수한 약효를 보여줘 효과적인 약물이 많지 않은 간암 치료에 새로운 옵션을 제시할 전망이다.
