한독(대표이사 김영진, 백진기)이 5월 31일과 6월 1일 양일간 그랜드 인터컨티넨탈 서울 파르나스에서 차세대 발작성야간혈색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, PNH) 치료제 ‘엠파벨리’와 새로운 면역 혈소판 감소증 치료제(Immune Thrombocytopenic Purpora, ITP) ‘도프텔렛’의 출시를 기념하는 심포지엄을 개최했다.
혈액질환 분야 전문의들이 참여한 이번 심포지엄은 희귀질환인 PNH와 ITP을 주제로 최신 치료 지견과 현 치료의 미충족 수요에 대한 심도 깊은 내용이 다뤄졌다. 또, 한독이 최근 국내에 선보인 엠파벨리와 도프텔렛에 대한 다양한 연구 내용들이 소개됐다.
심포지엄에서는 삼성서울병원 혈액종양내과 장준호 교수와 세브란스병원 혈액내과 김진석 교수가 참여해 심포지엄의 좌장을 맡았다. PNH를 주제로 한 강의에서는 이대혈액암병원 혈액종양내과 박영훈 교수가 현재 PNH 치료의 미충족 수요에 대한 발표를 했다. 박영훈 교수는 “기존 치료제는 혈관내 용혈(Intravascular hemolysis)는 억제할 수 있지만, 혈관외 용혈(extravascular hemolysis)으로 빈혈이 발생하거나 수혈이 필요해 환자 삶의 질에 영향을 주었다”며 “작년 말 엠파벨리에 보험 급여가 적용되며 혈관 내와 혈관 외 용혈에 모두 작용하는 새로운 치료 옵션이 생겼다”고 말했다.
이어 화순전남대병원 혈액종양내과 안서연 교수와 세브란스병원 혈액내과 김진석 교수가 엠파벨리 치료 경험에 대한 발표를 진행했다. 김진석 교수는 “기존 치료제에서 충분한 효과를 보지 못했던 환자가 엠파벨리 치료 후 혈액학적 수치가 개선되고, 환자의 삶의 질 및 치료 만족도가 증가했다. 또한, 국내 환자들에게는 자가치료에 대한 부담감이 존재할 수 있으나, 실제 환자가 경험한 엠파벨리의 치료 만족도는 높은 수준을 보였다”고 말했다.
엠파벨리(성분명: 페그세타코플란)는 C5 억제제에 불충분한 효과를 보이는 환자에게 고려할 수 있는 새로운 PNH 치료 옵션이다. 국내 최초의 근위억제제(Proximal inhibitor)로 임상을 통해 에쿨리주맙 대비 우수성을 확인했다. 또, 환자가 직접 주사하는 자가치료제로 한독은 환자지원프로그램Patient Support Program)을 통해 전문상담 간호사가 환자의 교육 및 상담을 지원하고 있다.
